西班牙国家卫生系统药物经济学评价指南：CAPF提出的创新框架与标准化路径

西班牙卫生部委托国家卫生系统药物融资咨询委员会(CAPF)制定的首部药物经济学评价指南正式发布。该研究通过17个维度的标准化框架、参考案例设计和质量核查清单，为药物定价、报销决策提供方法论基础，标志着西班牙HTA体系改革迈出关键一步，对提升国际药品评估透明度具有标杆意义。

　　

在医疗资源日益紧张的全球背景下，如何科学评估创新药物的经济价值成为各国卫生系统的核心挑战。西班牙作为欧洲医药市场的重要参与者，其原有的药物评估体系存在方法论不统一、透明度不足等问题，导致决策过程常受争议。2023年，西班牙卫生部药监局(DGF)授权国家卫生系统药物融资咨询委员会(CAPF)制定首部官方药物经济学评价指南，旨在建立标准化评估框架，为药品定价、报销及再评估提供科学依据。

研究团队由CAPF核心成员M. Trapero-Bertrán协调，联合5位跨学科专家组成工作组。方法学上创新性地融合了法国、葡萄牙等欧洲国家指南，并参考CHEERS 2022声明和EUnetHTA指南。通过多轮专家评议（31位领域权威参与），最终形成包含17个关键维度的评价体系，其核心突破体现在三个方面：首次明确要求决策模型必须经过内外部验证，设立专门的再评估维度以应对证据更新，以及优先采用医疗支付方视角（而非常用的社会视角）确保实操可行性。

研究结果通过三个层面系统呈现：

1. 参考案例标准化：规定成本-效用分析(CUA)作为首选方法，要求使用EQ-5D/SF-6D量表测量质量调整生命年(QALY)，贴现率统一设定为3%。在比较剂选择上，要求同时分析最具疗效性、最具成本效益性和最低价格三种方案。
2. 证据质量管控：强调随机对照试验(RCT)证据优先原则，允许在缺乏直接比较证据时采用匹配调整间接比较(MAIC)等高级统计技术，但需严格评估偏倚风险。
3. 不确定性管理：要求通过单变量/多变量确定性分析和概率敏感性分析量化模型不确定性，特别规定对亚组分析必须基于欧洲药品管理局(EMA)的评估报告进行预先确认。

该指南的实践意义在于：首次为西班牙药物评估建立了可追溯的决策路径，其提出的"临床显著附加效益优先评估"原则，可有效避免对低创新价值药物的冗余评估。值得注意的是，研究者特别指出当前版本仍需配套开发临床效益阈值、预算影响分析等补充指南，才能真正实现HTA体系的系统性改革。

发表于《Gaceta Sanitaria》的这项研究，不仅为西班牙正在制定的2024-2025年皇家法令提供技术支撑，其强调的"模型验证"和"再评估机制"两大创新点，对全球中低收入国家的药物政策制定具有重要参考价值。正如作者团队所述，指南的成功实施最终取决于卫生部的资源投入和优先评估机制的落地——这既是技术方案，更是一场需要多方协同的卫生治理变革。