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为解决老年、合并症及症状严重的多发性骨髓瘤（MM）和 AL 淀粉样变性（AL）患者难以获得最佳治疗的问题，研究人员开展 AIL 居家护理项目研究。发现该项目安全可行，能维持患者生活质量，有望推动健康政策实施。
在血液肿瘤领域，多发性骨髓瘤（MM）和 AL 淀粉样变性（AL）患者常因高龄、合并症及严重症状面临治疗困境。传统住院治疗对这类体弱患者来说，频繁往返医院不仅增加身心负担，还可能因体力不支导致治疗中断。此外，门诊治疗的长时间等待和感染风险，也让老年患者难以承受。如何让这些患者在舒适的居家环境中获得有效治疗，成为亟待解决的临床难题。
为探索更人性化的治疗模式，意大利博洛尼亚 “Seràgnoli” 血液学研究所联合意大利抗癌协会（AIL）开展了一项长期研究。研究团队聚焦于 MM 和 AL 患者的居家护理，评估居家输注治疗的安全性与有效性，相关成果发表在《Clinical and Experimental Medicine》。
研究人员采用回顾性分析方法，收集了 2014 至 2023 年间博洛尼亚地区 83 例接受 AIL 居家输注治疗的浆细胞疾病患者数据。其中 MM 患者 61 例，AL 患者 19 例，3 例同时诊断为两种疾病。研究通过评估患者基线特征（如年龄、ECOG 体能状态评分、Charlson 合并症指数 CCI 等）、治疗方案、治疗 duration、疗效反应及生存结局等，系统分析居家护理的可行性。
基线患者特征
研究对象中位年龄 79 岁，77% 超过 70 岁，56% 的患者 ECOG 体能状态评分≥2，显示多数患者体质较弱。49% 为新诊断患者，51% 为复发 / 难治性（RR）患者，新诊断 MM 患者中 13% 适合移植，25% 不适合移植。基线数据表明，患者普遍存在骨病（62%）、贫血（44%）等并发症，且合并症负担较重（中位 CCI 为 4）。
居家护理实施情况
AIL 居家护理团队由 5 名医生和 3 名护士组成，提供上门治疗、血液检测、输血等服务。患者居家治疗的中位 duration 为 116 天，期间接受中位 12 次药物输注和 12 次家访，65% 的患者全程未前往门诊。治疗药物以硼替佐米（82%）为主，其次为达雷妥尤单抗（14%）和苯达莫司汀（9%），治疗方案根据患者 frailty 情况调整剂量。
疗效与安全性
新诊断患者的总体缓解率达 78%，10 例适合移植的新诊断患者通过居家诱导治疗恢复体能并成功接受移植。复发患者中，部分在病情进展后可转为门诊治疗。治疗期间，28% 的患者出现≥3 级感染并发症，37% 的患者曾急诊就诊，31% 需住院治疗，中位住院时间 12 天。中位无进展生存期（PFS）为 12 个月，新诊断患者达 22 个月，中位总生存期（OS）为 24 个月。
AL 患者亚组分析
22 例 AL 患者（含 3 例合并 MM）中位年龄 76 岁，50% 有心脏受累，32% 有肾脏受累。尽管器官反应评估受限，但血液学缓解率与总体队列相似（22% 完全缓解），显示居家治疗对 AL 患者同样可行。
研究结论与意义
这项十年单中心回顾性研究证实，AIL 居家护理项目对 MM 和 AL 患者安全可行，尤其使老年、体弱及复发患者避免频繁住院，维持生活质量的同时保证治疗连续性。研究还首次纳入较多 AL 患者，填补了居家护理在该领域的空白。尽管存在样本量小、单中心等局限性，但其结果为推广 “医院到家” 治疗模式提供了重要依据，有望推动健康政策对居家护理项目的支持，优化血液肿瘤患者的全程管理。未来需进一步开展前瞻性研究，验证该模式的广泛适用性及成本效益，为更多患者带来个性化治疗新选择。
