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为解决欧盟临床试验中分散式要素（DCT）应用面临的监管、操作和技术挑战，欧洲制药工业协会联合会成员开展相关研究。通过调研发现 DCT 在提升患者参与等方面具潜力，建议 harmonised 监管框架等，为临床试验创新提供方向。
在现代医学研究的版图上，临床试验始终是新药研发与医疗技术验证的核心环节。然而，传统基于研究中心的临床试验模式，如同被地理坐标禁锢的孤岛，让偏远地区患者、行动不便人群及罕见病患者难以跨越空间壁垒参与其中。新冠疫情的全球蔓延，更如同一面棱镜，折射出传统模式的脆弱性 —— 旅行限制下，临床试验的连续性面临严峻挑战。如何打破地域桎梏、提升患者可及性，让临床试验真正成为普惠大众的科学探索，成为摆在研究者面前的时代课题。
在这样的背景下，欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）的研究人员展开了对分散式临床试验要素（Decentralised Clinical Trial Elements, DCT）的深入研究。这项发表在《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》的成果，聚焦于欧盟范围内 DCT 的应用现状与未来路径，旨在突破制约其广泛应用的监管、操作和技术壁垒，为构建更具包容性与创新性的临床试验体系提供科学依据。
研究团队采用了行业调研与经验总结相结合的方法。通过对 EFPIA 成员公司开展的问卷调查（2023 年 10 月 - 2024 年 3 月），收集了肿瘤学、皮肤病学、血液学等多个治疗领域中 DCT 要素的应用数据，涉及选择动因、实施挑战及数据监管反馈等关键维度。
分散式临床试验要素的机遇：让研究贴近患者
DCT 的核心价值在于 “以患者为中心” 的模式重构。通过远程医疗（Telemedicine）、移动医疗服务（如家庭护士、移动诊所）、电子知情同意（eConsent）及数字健康技术（Digital Health Technologies, DHTs，如可穿戴设备、应用程序）等要素的整合，临床试验得以突破物理空间限制。例如，直接向患者配送研究药物（Direct-to-Participant IMP Shipment, DtP）减少了患者往返研究中心的频次，结合远程护理与 telemedicine，显著降低了治疗负担。在罕见病研究中，DCT 的价值尤为凸显 —— 这类患病率低于 1/2000 的疾病，常因地域分散导致患者招募困难，而 DCT 通过扩大参与人群池，为填补科学数据空白提供了可能。此外，儿科患者、老年群体等特殊人群，也因 DCT 的灵活性获得了更多参与机会，这与欧盟减少健康不平等的目标高度契合。
从科学研究维度，DCT 通过实时、连续的数据采集（如可穿戴设备监测生理指标），为提升数据完整性与结果可靠性开辟了新路径。远程影像评估与专家远程评分，被证实比传统现场评估更具客观性。电子患者报告结局（e-PRO）和电子临床结局评估（e-COA）等工具的应用，不仅优化了数据质量，还为真实世界证据的生成提供了支撑。
应用挑战：多重壁垒待突破
尽管前景广阔，DCT 的推广面临多重挑战。监管碎片化首当其冲：欧盟成员国间法规差异显著，如德国对远程医疗的技术限制、法国对电子知情同意中患者邮箱使用的隐私要求、丹麦对远程同意中实时对话的强制性规定等，导致跨国试验设计复杂度激增。数据管理难题接踵而至：DHTs 生成的海量数据需满足严格的验证标准（如 V3 验证框架，涵盖验证、分析验证、临床验证三层证据），而技术接入不均可能引入选择偏倚，使研究结果向技术熟练群体倾斜。操作与技术瓶颈同样不容忽视：患者对新技术的抵触、第三方供应商系统的兼容性问题、多语言支持不足等，均可能影响数据采集的连贯性与准确性。
破局之道：构建协同发展生态
针对上述挑战，研究团队提出系统性解决方案：
- 统一监管框架：呼吁欧盟层面协调成员国法规，制定 DCT 要素的统一标准，如参考《欧盟分散式要素临床试验建议文件》中的最佳实践，规范 DtP 配送、远程同意等关键环节。
- 全球指南协同：推动国际药品注册技术协调会（ICH）E6（R3）等指南的落地，为跨国试验提供标准化操作框架，减少重复审批成本。
- 数据质量保障：确立远程数据与传统数据的等效性评估标准，依托 V3 框架强化 DHTs 数据验证，消除监管对数据可靠性的疑虑。
- 经验共享机制：通过跨行业协作（如 TransCelerate、Trials@Home 项目）建立最佳实践数据库，促进利益相关者（监管机构、药企、患者组织）间的经验流通，降低技术采纳门槛。
未来展望：重塑临床试验范式
这项研究揭示，DCT 并非传统临床试验的替代者，而是其重要补充。通过 “混合模式”（Hybrid Model）的灵活设计 —— 结合现场与远程活动，既能保留传统模式的严谨性，又能释放 DCT 的可及性优势。对于欧盟而言，推动 DCT 的广泛应用，不仅能提升其在罕见病、儿科药物等战略领域的研究竞争力，更可通过数据驱动的创新，巩固其全球医疗科技领导者地位。
当临床试验的坐标系从 “研究中心” 转向 “患者生活”，当数据的流动突破地理边界，医学研究的温度与广度正在被重新定义。EFPIA 的探索为我们勾勒出这样一幅图景：在统一监管的护航下，数字技术的翅膀将临床试验带到更多患者身边，让每一个生命都有机会成为科学进步的参与者，而非旁观者。这或许就是 DCT 给予现代医学最珍贵的启示 —— 科学的价值，从来都不止于实验室的精密计算，更在于对人类健康公平的不懈追寻。
