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为明确移植后环磷酰胺（PTCy）用于重型再生障碍性贫血（SAA）移植物抗宿主病（GVHD）预防的效果，研究人员分析 EBMT 数据库中 209 例单倍体、70 例 HLA 相合同胞（MSD）及 69 例无关供体（UD）移植患者数据。发现单倍体移植非复发死亡率（NRM）更高，MSD/UD 移植生存更优，证实 PTCy 在 SAA 中安全有效。
移植后环磷酰胺（post-transplant cyclophosphamide, PTCy）用于重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia, SAA）患者移植物抗宿主病（graft-versus-host disease, GVHD）预防的研究仍不充分，尤其是在单倍体移植以外的场景。本研究利用欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）2010 至 2022 年的数据，分析了接受干细胞移植（stem cell transplantation, SCT）并采用 PTCy 方案的三类患者预后：单倍体供体（n?=?209）、人类白细胞抗原相合同胞供体（HLA-matched sibling donor, MSD, n?=?70）和无关供体（unrelated donor, UD, n?=?69）。患者中位年龄为 22 岁，移植中位时间为 8.6 个月。结果显示，单倍体、MSD 和 UD 组的 100 天 II-IV 级急性 GVHD 累积发生率分别为 19%、11% 和 14%（p?=?0.15），III-IV 级分别为 6%、3% 和 2%（p?=?0.1）；两年慢性 GVHD 和广泛型慢性 GVHD 发生率分别为 14%、13%、14%（p?=?0.1）和 5%、6%、2%（p?=?0.5）。两年非复发死亡率（non-relapse mortality, NRM）在单倍体组为 24%，MSD 组 7%，UD 组 10%（p?=?0.003）；两年总生存（overall survival, OS）率和无 GVHD 无复发生存（GVHD- and relapse-free survival, GRFS）率方面，单倍体组为 66% 和 54%，MSD 组为 92% 和 70%，UD 组为 81% 和 66%（p?p?=?0.06）。多变量分析显示，与单倍体移植相比，MSD 和 UD 移植与更优的 OS 和 GRFS 相关。研究表明，PTCy 在 SAA 患者中安全有效，但单倍体 SCT 的 NRM 较高，导致生存较低。
