国际共识指南：儿童及青少年早期蕈样肉芽肿的诊断、分期与治疗（第二部分：治疗方案）

针对儿童蕈样肉芽肿(MF)治疗缺乏专属指南的现状，ISCL/EORTC/USCLC三大皮肤淋巴瘤学会通过改良德尔菲法制定国际共识。研究聚焦早期MF（IA-IIA期），提出基于皮损类型（斑片/斑块）和滤泡变异型(fMF)的阶梯治疗方案，强调光疗(NBUVB/UVA1)和强效糖皮质激素的短期强化治疗策略，为儿科MF治疗提供首个循证框架。

　　

在皮肤T细胞淋巴瘤的谱系中，蕈样肉芽肿(MF)在儿童患者群体展现出独特的临床特征——早期病变为主、惰性病程显著、特殊变异型高发。然而令人担忧的是，这个需要终身管理的疾病，其治疗方案长期"借用"成人标准，忽视了儿童生长发育的特殊性。更棘手的是，滤泡变异型(fMF)在儿科MF中占比高达30%，对常规治疗反应差，而现有文献中儿童MF的系统治疗数据不足5%，形成巨大的临床决策真空。

面对这一困境，国际皮肤淋巴瘤学会(ISCL)、欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC-CLTG)和美国皮肤淋巴瘤联盟(USCLC)三大权威机构联手，通过改良德尔菲法制定了全球首个儿科MF治疗指南。这项发表在《British Journal of Dermatology》的共识研究，汇集了来自以色列、法国、美国等15国32位专家的智慧，历经两轮问卷调研和混合共识会议，最终形成具有里程碑意义的治疗框架。

研究采用改良德尔菲法构建临床共识，通过系统回顾1990-2025年间426例儿科MF治疗数据，重点分析皮肤定向治疗(SDT)和系统治疗的疗效与安全性证据。专家小组针对12个核心治疗问题开展两轮投票，采用牛津循证医学中心2011版证据分级，对早期MF(IA-IIA)的治疗方案达成共识。

皮肤定向治疗的革新策略：
光疗方案中，窄谱紫外线B(NBUVB)被一致推荐为斑片期MF的一线治疗（共识度100%），但滤泡变异型(fMF)对其反应率显著降低（完全缓解率29% vs 经典MF的63%）。针对UVA疗法，93%专家反对儿童使用系统性PUVA，转而推荐浴式PUVA或UVA1（穿透深度达真皮中层）。创新性的全光谱疗法（NBUVB+UVA联合）在难治性fMF中展现出62%的完全缓解率，且规避了口服补骨脂素的致癌风险。

糖皮质激素的精准应用：
83%专家支持强效糖皮质激素作为早期MF的一线短期治疗（4周强化方案），但强调需权衡高体表面积患儿的全身吸收风险。这与成人指南截然不同，反映了对儿童下丘脑-垂体-肾上腺轴保护的重视。

系统治疗的谨慎选择：
对于难治性病例，87%专家推荐甲氨蝶呤(MTX)，而非干扰素（66%反对）。值得注意的是，仅2.1%的文献病例使用过维A酸类药物，而CD30靶向药物brentuximab vedotin在儿科霍奇金淋巴瘤中的安全数据为其在MF的应用提供了可能。

争议领域的明确界定：
在最具争议的维持治疗方面，63%专家反对任何形式的光疗维持方案，远低于成人75%的维持治疗率。而对于放射治疗，83%专家仅同意在特殊情况下使用全身电子束照射(TSEBT)，反映了对儿童放射致癌风险的警惕。

这项共识的突破性价值在于：首次建立了基于儿童MF生物学特性的治疗金字塔——从强效糖皮质激素的短期冲击，到光疗的谱系化选择，再到系统治疗的精准把控。特别针对滤泡变异型这一治疗难点，提出的UVA1和全光谱疗法方案，填补了临床空白。指南还特别警示了dupilumab在MF/特应性皮炎鉴别病例中的潜在风险，避免误治导致的疾病进展。

值得关注的是，指南揭示了儿科MF与成人的本质差异：不仅在于疾病行为（儿童fMF占比是成人的3倍），更在于治疗目标的转变——从单纯的疾病控制转向生长发育的综合管理。这种理念体现在对维持治疗的谨慎态度（避免累积光损伤）、对放射治疗的严格限制，以及对糖皮质激素疗程的严格控制。

随着该指南的实施，预期将改变目前75%儿科MF病例依赖成人方案的局面。未来需要建立国际儿科MF注册系统，特别是对新型生物制剂（如mogamulizumab）在青少年中的应用进行长期随访。正如研究者Hodak教授强调："在儿童MF这个需要终身管理的疾病中，我们今天的选择将影响患者未来数十年的生活质量。"