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【编辑推荐】为破解泰国罕见病药物可及性与医保覆盖难题，研究人员基于 IRDiRC 推荐药物清单，结合政策文件、FDA 注册数据及 5 年采购记录展开分析。发现仅 46.8% 药物注册、22.93% 纳入国家基本药物清单，采购率仅 31.7%。研究为发展中国家优化罕见病用药政策提供重要参考。
在人类医学的浩瀚版图中，罕见病犹如散落的星子，虽个体光芒微弱，却共同构成不容忽视的健康挑战。全球约 7000-10000 种罕见病，影响 3.5%-5.9% 的人口，其中 95% 缺乏有效治疗手段。在泰国，这一困境更为突出：缺乏官方罕见病定义与流行病学数据，仅有 24 种罕见病纳入医保，且专科医生集中于曼谷等大城市。罕见病患者面临药物可及性差、经济负担重等多重壁垒，而相关政策研究的匮乏，使得这一群体的医疗需求长期被边缘化。
为填补这一研究空白，泰国 Somdet Chaopraya 精神病学研究所（1）、法身大学药学院药物信息与消费者保护中心等机构的研究人员，针对泰国罕见病药物可及性与医保覆盖展开系统性研究。该成果发表于《Orphanet Journal of Rare Diseases》，为发展中国家优化罕见病医疗政策提供了关键实证依据。
研究采用横断面设计，综合多维度数据展开分析：①通过文献分析法梳理泰国国家药物政策、医保制度等政策文件；②基于国际罕见病研究联盟（IRDiRC）推荐的 tracer 药物清单，比对泰国食品药品管理局（FDA）的药物注册数据，分析注册率与适应症标注情况；③提取泰国财政部 5 年公共医院采购数据，评估药物实际采购率；④结合三大医保体系（公务员医疗福利计划 CSMBS、社会保障计划 SSS、全民健康覆盖计划 UHC）的药品目录，分析医保覆盖范围。
一、药物可及性现状：注册与采购双维度缺口显著
研究发现，IRDiRC 推荐的罕见病药物中，仅 46.8%（95 种）在泰国注册。各疾病领域注册率差异明显：炎症性疾病（58.62%）、内分泌疾病（53.33%）相对较高，而免疫性疾病药物注册率为 0%。纳入国家基本药物清单（NEML）的比例更低，仅 22.93%（47 种）。从采购端看，过去 5 年仅有 31.7% 的注册药物被采购至医院，其中神经系统药物采购率最高（88.24%），代谢性疾病药物仅 55%。值得注意的是，注册药物未被采购的现象普遍存在，暗示临床需求与药品供应间存在断裂。
二、政策与制度瓶颈：多重壁垒制约药物可及性
- 国家药物政策局限性：现行第四版国家药物政策（2563-2565 BE）虽提及孤儿药，却未专门针对罕见病药物制定加速审批或财政支持措施。早期政策因委员会频繁更迭而缺乏连续性，虽 2008 年引入 NED（E2）政策覆盖部分高价药，但覆盖范围有限。
- 医保覆盖严苛性：三大医保体系均以 NEML 为核心覆盖范围，未纳入清单的药物（如遗传性血管性水肿治疗药物 Lanadelumab）无法报销。UHC 仅覆盖 24 种罕见病，且禁止标签外（off-label）用药报销，而罕见病因缺乏循证数据常依赖标签外用药，进一步加剧可及性困境。
- 定价与采购机制缺失：泰国缺乏孤儿药专项定价政策，公立医疗机构采用 “参考定价” 体系，但未涵盖罕见病药物。采购决策过度依赖短期临床需求，导致预防性或罕见适应症药物被边缘化。
三、国际经验启示与本土化策略
研究对比美、欧、日等地区的成功实践，提出五大政策支柱：
- 加速审批通道：建立罕见病药物独立审批流程，放宽标签外适应症审批标准，缩短上市周期。
- 弹性医保覆盖：允许医保报销 NEML 外的罕见病药物，纳入标签外用药，如将 Octreotide acetate 用于肢端肥大症治疗。
- 财务安全网：设置患者自付费用阈值，超支部分由专项基金覆盖，缓解 “因病致贫”。
- 定向财政支持：整合三大医保预算，设立罕见病治疗专项基金，保障高成本药物采购。
- 药企激励机制：提供税收减免、市场独占期等政策，鼓励孤儿药研发与进口，如借鉴美国《孤儿药法案》（ODA）模式。
研究结论与展望
本研究揭示泰国罕见病药物可及性的结构性缺陷，核心问题在于政策滞后、医保刚性与市场激励不足。通过构建 “监管 - 覆盖 - 资金 - 产业” 协同的政策框架，有望系统性改善患者结局。值得关注的是，研究引入的 tracer 药物评估法为资源有限国家提供了可复制的监测工具，有助于推动全球罕见病医疗公平性研究。未来需进一步跟踪政策干预效果，并加强跨国合作以优化孤儿药研发与分配体系。这项研究不仅为泰国罕见病患者点亮希望之光，更向全球发出呼吁：在追求 “全民健康覆盖” 的征程中，任何一个群体都不应被遗忘。
