osilodrostat与metyrapone治疗库欣综合征的匹配调整间接比较研究：疗效与耐受性分析

为解决库欣综合征(CS)患者缺乏直接头对头临床试验数据的问题，研究人员采用非锚定匹配调整间接比较法(MAIC)，重加权osilodrostat患者级数据与metyrapone汇总数据，发现osilodrostat在12/24/36周时完全缓解(CR)的比值比(OR)显著更高(Week 36 OR=10.50)，证实其皮质醇控制优势，为CS药物治疗选择提供高级别证据。

　　

库欣综合征(CS)这种罕见慢性疾病，因长期暴露于过高循环皮质醇水平而导致高死亡率。当手术不可行或需快速控制高皮质醇血症时，osilodrostat（新型11β-羟化酶抑制剂）和metyrapone（传统类固醇生成抑制剂）成为重要选择。

研究团队创新性地运用非锚定匹配调整间接比较(Unanchored MAIC)技术，将osilodrostat两项临床试验的患者级数据与metyrapone文献数据对齐。主要终点设定为完全缓解(CR，定义为尿游离皮质醇≤1.0×ULN)，时间跨度覆盖12/24/36周三个关键节点。

数据分析揭示：osilodrostat组患者在三个时间点的CR优势持续扩大，Week 12时OR=2.75(95%CI 1.29-5.88)，到Week 36时OR飙升至10.50(95%CI 1.84-59.96)。尽管因疗效不足(LoE)或不良事件(AEs)导致的停药率数值上更低，但未达统计学显著性。

这项开创性间接比较证实，osilodrostat在诱导皮质醇正常化方面具有显著临床优势，为CS个体化治疗决策提供了重要循证依据。