PN患者疾病负担与治疗满意度研究：基于美国PN TREK调查的瘙痒严重度与生活质量相关性分析

为解决Prurigo Nodularis（PN）患者疾病负担评估不足及非生物制剂治疗满意度不明确的问题，研究人员开展了一项横断面调查PN TREK。研究通过132例美国PN患者的PROMs（患者报告结局指标）分析发现，WI-NRS≥7患者存在更严重的皮肤疼痛、睡眠障碍及生活质量（QoL）损害，且治疗满意度仅23%。该研究证实瘙痒严重度是疾病负担的核心驱动因素，而结节数量与症状相关性弱，为PN临床评估提供了新依据。

　　

论文解读

Prurigo Nodularis（PN）是一种以剧烈瘙痒和对称分布结节为特征的慢性炎症性皮肤病，其病理机制涉及神经免疫炎症通路。尽管PN的患病率低于特应性皮炎（AD）等常见瘙痒性疾病，但其对患者生活质量（QoL）的破坏性更强。既往研究显示，PN患者常伴随焦虑、抑郁和睡眠障碍，但疾病负担的系统性评估仍存在空白。更关键的是，临床实践中常以结节数量作为疾病严重度的主要指标，而这一标准是否真正反映患者体验尚不明确。

针对这些问题，美国马里兰大学医学院等机构的研究团队开展了PN TREK横断面调查，旨在全面评估PN患者的症状负担、生活质量影响及治疗满意度。该研究发表于《Advances in Therapy》，首次揭示了瘙痒严重度与多维疾病负担的量化关联，并挑战了传统以结节数量为核心的评估体系。

研究采用患者问卷调查方法，纳入132例美国自报PN确诊的成人患者，通过标准化PROMs工具（包括WI-NRS、DLQI、HADS等）采集数据。关键分析采用t检验、卡方检验和Spearman相关性分析，重点比较不同瘙痒严重度（WI-NRS 0-2 vs. 3-6 vs. ≥7）群体的差异。

疾病负担的多维呈现
研究发现，46%患者存在严重瘙痒（WI-NRS≥7），其皮肤疼痛NRS（6.1 vs. 0.5）和神经病理性疼痛（6.3 vs. 0.7）显著高于轻度瘙痒组（p<0.001）。5-D瘙痒量表显示，下肢（54.5%）和前臂（52.3%）是最常受累部位，65.6%的严重瘙痒患者每日痒感持续超12小时。

生活质量与心理健康危机
DLQI评分显示，68.9%的WI-NRS≥7患者QoL受到"极大至极大"影响（vs. 7.7%轻度组），67.2%存在中度以上睡眠障碍（PROMIS评分）。值得注意的是，HADS量表检出焦虑（50.8%）和抑郁（67.2%）的比例远超患者自报诊断率，提示精神健康问题被严重低估。

生产力与治疗满意度困境
WPAI数据显示，严重瘙痒组的工作总生产力损伤达49.4%，活动损伤达52.6%。更严峻的是，非生物制剂治疗满意度随瘙痒加重急剧下降（WI-NRS≥7组仅23%满意，而轻度组达80.8%）。

结节数量的评估局限性
相关性分析显示，患者自报结节数与大多数PROMs指标（如WI-NRS、DLQI）仅呈弱相关（|r|<0.3），而与PGIS（r=0.403）和PtGA（r=-0.327）相关性稍强。这一发现直接质疑了以结节数量作为主要疗效终点的临床实践合理性。

结论与意义
该研究证实瘙痒严重度（而非结节数量）是PN疾病负担的核心生物标志物，揭示了现有治疗（尤其是非生物制剂）对重症患者的不足。结果为PN的临床评估提供了范式转变依据：未来治疗方案应优先靶向瘙痒调控通路，临床试验设计需整合多维PROMs指标。研究同时呼吁对PN患者进行常规心理健康筛查，以应对这一被长期忽视的"瘙痒-抑郁"恶性循环。

值得注意的是，该研究存在自报数据的局限性，但通过诊断证明验证增强了可靠性。作者建议未来开展纵向研究，以追踪生物制剂（如已获批的dupilumab）对PN多维负担的改善潜力。这些发现不仅为PN的精准管理奠定基础，也为慢性瘙痒性疾病的评估框架提供了跨病种参考。