编辑推荐:
为探究不可切除 III 期表皮生长因子受体突变(EGFRm)非小细胞肺癌(NSCLC)患者未满足需求,研究人员分析 144 例患者数据,发现其月均全因成本达 $28,020,门诊利用为主因,多学科团队(MDT)可缩短治疗启动时间,为临床优化提供依据。
肺癌作为全球发病率和死亡率均居前列的恶性肿瘤,非小细胞肺癌(NSCLC)占其中的 85%-90%。在不可切除的 III 期 NSCLC 患者中,约 10%-15% 存在表皮生长因子受体突变(EGFRm),这类患者治疗选择有限且预后较差。尽管免疫治疗在 III 期 NSCLC 的治疗中带来了范式转变,如 PACIFIC 试验显示度伐利尤单抗(durvalumab)巩固治疗可显著延长无进展生存期(PFS)和总生存期(OS),但对于 EGFRm 患者,免疫检查点抑制剂的获益仍不明确。而第三代 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)奥希替尼(osimertinib)在 LAURA 试验中显示,用于不可切除 III 期 EGFRm NSCLC 患者放化疗(CRT)后可显著改善 PFS,但在其获批前,III 期 NSCLC 的 EGFR 检测并不常规,导致这类患者的医疗资源利用(HCRU)和经济负担情况尚不明确。在此背景下,开展针对不可切除 III 期 EGFRm NSCLC 患者的经济负担、EGFR 检测模式和临床转诊模式的研究,对于优化患者管理、满足未被满足的医疗需求具有重要意义。
为回答上述问题,来自 Optum、阿斯利康(AstraZeneca)等机构的研究人员开展了相关研究,该研究成果发表在《Advances in Therapy》。
研究人员采用回顾性分析方法,数据来源于 Optum 的 Market Clarity 数据集,涵盖 2018 年 1 月 1 日至 2023 年 6 月 30 日的保险索赔和电子健康记录(EHR)。研究纳入 144 例不可切除 III 期 EGFRm NSCLC 且在确诊后 90 天内启动 CRT 的患者,中位随访 15.5 个月。通过统计分析患者的人口学特征、EGFR 检测情况、HCRU 及成本,并分析临床转诊模式,探讨多学科团队(MDT)参与对治疗启动时间的影响。
研究结果
患者基线特征
研究共纳入 144 例患者,中位年龄 64 岁,49.3% 为女性,70.9% 在 2018-2019 年启动 CRT,90.3% 接受同步放化疗(cCRT),16.7% 在 CRT 后接受度伐利尤单抗治疗。基线合并症评分(NCI-adjusted Charlson score)平均 1.6,72.9% 的患者评分≤2。
EGFR 检测模式
所有患者 EHR 均记录 EGFRm 状态,但仅 73.6% 有 EGFR 检测索赔。其中,53.8% 首次检测为单基因检测,36.8% 为多基因检测,76.4% 的首次检测在 CRT 启动前,中位检测时间距 CRT 启动 22 天,23.6% 在 CRT 后检测,中位时间 23 天。
医疗资源利用与成本
随访期间,全因月均成本$28,020,NSCLC相关成本$22,816。门诊就诊是主要成本驱动因素,占全因医疗成本的 44.1%,NSCLC 相关门诊成本占 49.0%。药房成本分别占全因和 NSCLC 相关成本的 15.1% 和 16.4%,其中 NSCLC 相关药物成本占药房成本的 88%。同步放化疗(cCRT)组门诊就诊次数和成本均高于序贯放化疗(sCRT)组,可能与 cCRT 的毒性管理相关。接受度伐利尤单抗的患者全因成本较低,可能与患者对 CRT 应答较好有关。
临床转诊模式
诊断至 CRT 启动期间,67.4% 患者就诊肿瘤 / 血液科,其次为放射科(26.4%)、呼吸科(22.2%)和心内科(21.5%)。9.0% 的患者在同一天咨询多个专科(提示 MDT 参与),其 CRT 启动中位时间 22 天,显著短于序贯就诊 3 个及以上专科的患者(33 天)。研究共识别 61 种转诊路径,显示转诊模式的多样性。
研究结论与讨论
不可切除 III 期 EGFRm NSCLC 患者在启动 CRT 后面临沉重的经济负担,门诊医疗和药房利用是主要成本来源。尽管 EGFRm 是关键治疗靶点,但仍有部分患者在 CRT 后才进行检测,提示需加强早期检测以优化靶向治疗选择。MDT 参与可缩短治疗启动时间,有助于提高诊断和分期的完整性,优化治疗规划。随着奥希替尼等靶向药物的获批,早期 EGFR 检测对于患者筛选至关重要。研究结果为临床实践中推广 MDT 模式、优化资源分配提供了数据支持,同时也强调了在靶向治疗时代进一步研究新型疗法成本效益的必要性。
研究的局限性包括样本中非西班牙裔白人占比高、商业保险患者较多,可能影响结果的普适性;此外,无法完全排除编码误差和非网络医疗服务的影响。但该研究首次针对这一特定患者群体的真实世界数据进行分析,为理解 EGFRm NSCLC 患者的治疗路径和经济负担提供了重要见解,对临床决策和卫生政策制定具有指导意义。