中国儿童生长激素治疗现状及影响因素的多中心回顾性研究

为解决重组人生长激素（rhGH）在中国儿童矮小症（SS）治疗中的实际应用问题，华中科技大学同济医学院附属同济医院等机构的研究人员开展了一项多中心回顾性观察研究。结果显示，中国儿童起始rhGH治疗年龄偏大，长效制剂（LAGH）使用率低，且治疗中断率高。研究强调优化治疗方案和提高依从性的重要性，为改善临床实践提供了依据。

　　

论文解读
生长激素（GH）缺乏症（GHD）、特发性矮小（ISS）和小于胎龄儿（SGA）是导致儿童矮小症（SS）的常见原因。尽管重组人生长激素（rhGH）自20世纪80年代末被批准用于治疗SS以来，已在全球范围内广泛应用，但其在中国的实际应用情况仍存在诸多问题。首先，许多中国儿童在推荐年龄之后才开始接受GH治疗，这可能导致治疗效果不佳。其次，部分儿童在初始治疗时未按照指南推荐的剂量开始治疗，这可能影响治疗的疗效。此外，治疗中断率高也是一个重要问题，研究中约42%的儿童在治疗过程中停止了用药，主要原因包括不规律用药、药物获取困难、患者或家庭拒绝以及观察性停药等。

为了解决这些问题，华中科技大学同济医学院附属同济医院、北京大学第三医院临床流行病学研究中心及金赛药业医学事务部等机构的研究人员开展了一项多中心回顾性观察研究。该研究旨在探讨中国SS儿童中rhGH治疗的实际应用情况及其相关因素。研究结果揭示了中国儿童GH治疗的现状，并提出了优化治疗方案的必要性。

研究的主要技术方法包括对两个中国数据库中的数据进行回顾性分析。研究数据来源于中国儿科内分泌学和代谢学会生长研究数据库（CGSD）及其增强版（CGLS），涵盖了2017年1月1日至2024年4月30日期间接受rhGH治疗的SS儿童。研究纳入了确诊为GHD、ISS或SGA的初治儿童，并记录了他们的身高标准差评分（Ht SDS）、体重指数标准差评分（BMI-SDS）、骨龄（BA）与实际年龄（CA）的差值等基线特征。

研究结果显示，共有41,942名儿童被纳入分析，其中15,975名患有GHD，24,445名患有ISS，1522名患有SGA。研究发现，大多数儿童开始使用短效生长激素（SAGH），而非长效生长激素（LAGH）。尽管大多数SGA和GHD儿童在初始治疗时接受了适当剂量，但有33.26%的ISS儿童初始剂量不足。总体而言，42.1%的儿童在治疗过程中停止了用药，主要原因包括不规律用药、药物获取困难、患者或家庭拒绝以及观察性停药。此外，LAGH组的治疗持续时间显著长于SAGH组。

研究结论指出，中国SS儿童接受rhGH治疗的起始年龄相对较大，且治疗中断率较高。为了改善治疗效果，研究人员强调了遵循指南推荐的用药模式和提高治疗依从性的重要性。研究还指出，LAGH的使用可能随着其可及性和疗效的提高而逐渐增加。

这项研究具有重要的临床意义。首先，它揭示了中国SS儿童GH治疗的现状，为优化治疗方案提供了依据。其次，研究强调了提高治疗依从性的重要性，特别是通过减少注射频率和优化药物管理来提高患者的依从性。此外，研究结果还为未来的研究方向提供了参考，例如开发适合中国人群的GH剂量预测模型，以及进一步探讨“治疗惰性”在SS治疗中的影响。

总之，这项研究为中国SS儿童的GH治疗提供了宝贵的见解，并为未来的临床实践和研究提供了重要的指导。通过优化治疗方案和提高治疗依从性，可以更好地改善SS儿童的治疗效果，帮助他们在生长发育的关键时期获得更好的生活质量。