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本文聚焦肽核酸（PNAs），尤其是 PNA5 在神经系统疾病防治中的潜力。其具结构功能优势，可靶向脑内疾病相关基因，在 AD、PD 等疾病中展现改善认知、减轻神经炎症等作用，还探讨了作用机制与递送策略。
肽核酸（Peptide Nucleic Acids, PNAs）作为一类人工合成的核酸类似物，凭借与传统 RNA 和 DNA 相比独特的结构与功能优势，在分子生物学领域占据重要地位。近年来，其在神经系统疾病的预防与治疗中备受关注，相关研究涵盖阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）、帕金森病（Parkinson’s disease, PD）、多发性硬化（multiple sclerosis, MS）、亨廷顿病（Huntington’s disease, HD）、肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）、中风、创伤性脑损伤（traumatic brain injury, TBI）、脊髓损伤（spinal cord injury, SCI）、抑郁症及焦虑症等多种疾病。
PNA5 作为 PNA 的一种特定变体，在新皮质联合区（尤其是灵长类动物中）高度表达，对推理、决策及解决问题等高级认知功能起着关键作用。它能够与核酸形成稳定的序列特异性杂交体，具备抵抗核酸酶降解的能力，且可高效穿越细胞膜，这些特性使其成为靶向脑内疾病相关基因的理想候选分子。
在神经保护方面，PNA5 已展现出多方面的作用。它可改善认知功能，减轻神经炎症，并维持血脑屏障（blood-brain barrier, BBB）的完整性。此外，PNA5 还支持神经迁移、轴突导向和突触发生等关键过程，这些过程对于维持大脑的正常功能至关重要。
本综述深入探讨了 PNAs（尤其是 PNA5）在神经系统疾病中发挥治疗作用的机制，重点阐述了它们在基因调控、蛋白调控中的作用，同时对增强 PNA 向中枢神经系统（central nervous system, CNS）递送的潜在策略及其相关疾病的治疗应用进行了分析。
