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为解决巴塞罗那临床肝癌（BCLC）C 期患者异质性问题，探究经动脉化疗栓塞（TACE）对体能状态评分（PS）1 患者的疗效，研究人员开展多中心回顾性研究。发现 HAP 模型可识别 TACE 候选者，这类 PS1 患者可归为 BCLC-B 期，为精准治疗提供依据。
在全球范围内，肝细胞癌（HCC）都是严重威胁人类健康的恶性肿瘤之一，因其早期症状隐匿，多数患者确诊时已处于中晚期，治疗选择有限且预后较差。目前，巴塞罗那临床肝癌（BCLC）分期系统将晚期（BCLC-C 期）患者定义为存在血管侵犯、肝外转移或伴有轻度肿瘤相关症状（如东部肿瘤协作组体能状态评分 ECOG PS 1-2）。然而，这一阶段患者异质性显著，尤其是仅因 PS 1（无血管侵犯或转移）被划入 BCLC-C 期的患者，其是否能从更积极的治疗中获益尚不明确。传统上，经动脉化疗栓塞（TACE）主要用于 BCLC-B 期（中期）患者，但临床实践中常超适应症用于部分 BCLC-C 期 PS 1 患者，且已有研究提示部分选择合适的患者可能获得较好疗效。因此，如何精准识别这类可能从 TACE 中获益的 PS 1 患者，避免其因笼统归入晚期而错失积极治疗机会，成为亟待解决的临床问题。
为了回答上述问题，来自中国 15 家三甲医院（包括山西白求恩医院、空军军医大学唐都医院等）的研究人员开展了一项多中心回顾性研究。该研究纳入 2015 年 1 月至 2022 年 11 月期间接受 TACE 治疗的 745 例肝局限性 HCC 患者，旨在通过肝细胞癌动脉栓塞预后（HAP）评分模型及其改良版本（mHAP、mHAP-II、mHAP-III），分析 PS 评分（PS 0 vs. PS 1）在不同风险分层中的预后价值，识别 TACE 潜在获益人群。研究结果发表在《Scientific Reports》。
研究用到的主要关键技术方法包括：①回顾性收集患者基线数据（如年龄、性别、病因、肝功能指标、肿瘤特征等）；②采用 HAP 系列评分模型对患者进行风险分层，将患者分为 A、B、C、D 四个风险等级；③运用 Kaplan-Meier 法绘制生存曲线，通过对数秩检验（log-rank test）比较不同组间总生存期（OS）差异；④利用单因素和多因素 Cox 回归分析筛选独立预后因素；⑤采用倾向评分匹配（PSM）消除基线混杂因素的影响，进一步验证 PS 评分的预后价值。
患者特征与 PS 评分的预后价值
研究共纳入 745 例患者，其中 PS 0 患者 450 例（60.4%），PS 1 患者 295 例（39.6%）。PS 1 患者表现出更高的肿瘤负荷（肿瘤数量、大小）、更低的白蛋白（ALB）水平和更高的天冬氨酸转氨酶（AST）水平。中位随访 18.4 个月，全队列中位 OS 为 24.3 个月，PS 0 患者 OS 显著长于 PS 1 患者（29.8 个月 vs. 16.4 个月，log-rank P<0.001）。多因素分析显示，PS 1 是 OS 的独立预后因素（HR=0.81，P=0.035），但在倾向评分匹配后，PS 1 的预后价值仍然存在（log-rank P=0.010）。
HAP 模型在风险分层中的验证
利用 HAP 系列模型对患者进行风险分层后发现，随着风险等级从 A 到 D 升高，患者中位 OS 逐渐缩短（如 mHAP-III 模型中，A 组 46.5 个月，D 组 11.4 个月，log-rank P<0.001）。这表明 HAP 模型在预测 TACE 治疗结局方面具有良好效能，可有效区分不同预后的患者群体。
PS 评分在不同风险分层中的预后价值差异
在低风险组（HAP 模型中的 A+B 组），PS 1 的预后价值消失，PS 1 患者与 PS 0 患者 OS 无显著差异。例如，在 mHAP 模型的 A+B 组中，PS 1 的多因素 HR 为 0.85（P=0.202），提示低风险 PS 1 患者接受 TACE 后预后与 PS 0 患者相当。而在高风险组（A+B+C 组），PS 1 再次成为独立预后因素（如 HAP 模型中 HR=0.76，P=0.010），表明其预后价值受基线风险水平影响。
潜在 TACE 候选者的识别与生存分析
研究将 HAP 模型中 A/B 级患者定义为 TACE 候选者，这类 PS 1 患者的 OS 与 PS 0 患者在倾向评分匹配后无显著差异，提示其可从 TACE 中获益，应重新归类为 BCLC-B 期。而 C/D 级患者则定义为非候选者，仍属于 BCLC-C 期，需接受更适合的系统性治疗。
研究结论表明，体能状态评分 PS 1 是肝局限性 HCC 患者的独立预后因素，但其预测价值依赖于患者的基线风险特征。基于 HAP 系列评分模型的风险分层可有效识别 BCLC-C 期 PS 1 患者中适合 TACE 的人群，这类低风险 PS 1 患者（A/B 级）应归为 BCLC-B 期，从而获得更积极的局部治疗机会，改善生存结局。该研究为 HCC 的精准分层治疗提供了重要依据，有望优化临床实践中对 PS 1 患者的治疗选择，避免因分期笼统导致的治疗不足或过度。同时，研究也提示 HAP 模型在指导 TACE 治疗决策中的潜在价值，为未来进一步验证和推广应用奠定了基础。
