Sotatercept对美国商业保险肺动脉高压患者长期残疾成本影响的精算模型研究

本研究针对肺动脉高压(PAH)导致的残疾经济负担问题，通过精算模型量化分析新型药物sotatercept对长期残疾(LTD)和社会安全残疾保险(SSDI)成本的影响。结果显示，sotatercept治疗可使美国PAH患者年度残疾成本降低32-90%（2.463-2.455亿美元），为评估创新疗法社会经济价值提供了新范式。

　　

肺动脉高压(PAH)是一种罕见但致命的进行性疾病，其特征是肺血管阻力进行性增加，最终导致右心衰竭。这种疾病不仅严重影响患者生活质量，还常导致工作能力丧失。在美国，丧失劳动能力的PAH患者通常有资格获得雇主提供的长期残疾(LTD)保险和社会安全残疾保险(SSDI)福利。然而，这种疾病造成的经济负担尚未得到充分量化。随着医疗技术进步，新型治疗药物如Sotatercept的出现为改善PAH患者预后带来了希望，但其对社会经济负担的影响尚不明确。

为解决这一问题，来自默克公司、Milliman公司和亚利桑那大学医学院的研究团队开展了一项创新性研究，通过精算建模方法评估Sotatercept对PAH相关残疾成本的影响。这项研究发表在《Advances in Therapy》上，首次将临床试验数据与传统精算技术相结合，为评估创新疗法的社会经济价值提供了新思路。

研究人员采用了多种关键技术方法：1）利用2019-2020年Merative MarketScan商业和健康生产力管理(HPM)数据库进行回顾性分析；2）基于STELLAR III期临床试验(NCT04576988)的24周随访数据，特别是平均肺动脉压(mPAP)变化；3）应用2012年团体长期残疾(2012 GLTD)评估表建立精算模型；4）采用两种情景路径分析（延迟残疾路径和永久减少残疾发生率路径）预测长期影响。

研究结果部分，"模型参数"显示，在基础情景（无Sotatercept治疗）下，PAH患者平均残疾年龄为50岁，年收入设为75,000美元，LTD保险通常替代60%的收入。通过分析32例短期残疾索赔患者的数据，确定了基线人群特征。

"临床参数"部分详细说明了从STELLAR试验获取的关键数据：在Sotatercept组，47.2%基线mPAP≥40 mmHg的患者在24周后mPAP降至40 mmHg以下（定义为"康复"），而安慰剂组仅10.8%。在残疾发生率方面，安慰剂组33.3%基线未达残疾标准的患者24周后发展为残疾，而Sotatercept组仅3.7%。

"结果"部分显示，模型估计美国商业保险PAH患者总数约3806人。在基础情景下，每位索赔者的终身残疾成本为215,000美元（2021年美元价值），全国年度残疾成本达2.723亿美元。在Sotatercept治疗情景下：路径1（延迟残疾）将残疾发作延迟9年（从50岁至59岁），节省成本32%；路径2（永久减少残疾发生率）节省成本高达90%（2.455亿美元）。

"讨论"部分强调，这是首个将精算技术应用于PAH残疾成本评估的研究。研究创新性地将24周临床试验结果外推至长期预测，证实Sotatercept可能通过三种机制影响残疾：降低发生率（减少30%）、提高康复率（增加40%）和延迟发作（平均延迟9年）。这些发现不仅为PAH治疗决策提供了经济依据，也为评估其他慢性疾病的创新疗法建立了方法学框架。

研究结论指出，PAH导致的残疾给美国雇主和社会带来沉重负担，而Sotatercept等能够改善疾病进展的疗法可能显著降低这些成本。该研究突破了传统健康经济学评估的局限，将精算科学应用于医疗技术评估，为政策制定者、保险公司和雇主提供了重要决策依据。未来研究可进一步探索PAH患者康复后的工作能力恢复情况，以及更全面的残疾定义对成本评估的影响。