纳他珠单抗(NTZ)治疗多发性硬化症的种族差异研究：基于真实世界数据的黑种人、西班牙裔、亚裔和白种人患者疗效与医疗成本分析

针对多发性硬化症(MS)种族差异研究不足的问题，Biogen等机构通过回顾性分析Komodo健康索赔数据库，评估了纳他珠单抗(NTZ)在黑种人、西班牙裔、亚裔和白种人患者中的疗效差异。结果显示，NTZ显著降低所有种族患者的年化复发率(ARR)，且医疗成本显著下降，为优化MS精准治疗策略提供了重要依据。

　　

多发性硬化症(MS)曾长期被视为主要影响欧洲裔白种人的疾病，但近年研究发现其发病率在少数族裔中持续上升。黑种人和西班牙裔患者往往面临更严重的疾病进程：黑种人患者残疾风险更高，西班牙裔患者发病年龄更早且残疾进展更快。然而，临床研究中少数族裔代表性不足——70%的III期试验甚至未报告种族数据，导致治疗策略的种族差异证据匮乏。更严峻的是，黑种人和西班牙裔患者使用高效疾病修正治疗(DMT)的比例显著低于白种人，这可能加剧健康不平等。

为填补这一空白，来自纽约长老会布鲁克林卫理公会MS中心、范德比尔特大学医学中心等机构的研究团队，利用美国最大的健康索赔数据库Komodo Health Claims Database，开展了一项突破性研究。这项迄今最大规模的种族差异研究，分析了3244例接受纳他珠单抗(NTZ)治疗的MS患者数据，覆盖黑种人(632例)、西班牙裔(382例)、亚裔(49例)和白种人(2181例)群体，论文发表于《Drugs - Real World Outcomes》。

研究采用回顾性队列设计，通过ICD-10诊断代码(G35)和NTZ处方记录筛选患者，主要评估年化复发率(ARR)、首次复发时间及医疗成本变化。关键技术包括：1)基于Poisson广义线性模型(GLMs)的ARR计算；2)Kaplan-Meier生存分析评估无复发概率；3)Gamma GLMs模型分析医疗成本差异；4)多变量调整模型控制年龄、性别、基线残疾评分等混杂因素。

研究结果

基线特征
黑种人和西班牙裔患者呈现更严重的临床特征：MS严重程度评分(7.78/7.98 vs 7.21)和Charlson共病指数(0.76/0.75 vs 0.60)显著高于白种人。地域分布显示，56.2%黑种人患者居住在美国南部，33.7%生活在高贫困州，仅40.5%拥有商业保险，凸显社会经济地位差异。

疗效分析
所有种族群体NTZ治疗后ARR显著降低(p<0.001)，其中西班牙裔患者降幅达75%，优于白种人(45%)。调整后的2年无复发生存率无种族差异：黑种人84.3%、西班牙裔88.2%、亚裔95.2% vs 白种人84.1%。值得注意的是，西班牙裔患者的ARR较白种人进一步降低34%(率比0.66, p=0.028)。

医疗资源利用
尽管总体MS相关就诊率未见显著变化，但住院率在黑种人、西班牙裔和白种人中显著下降(p<0.05)。成本分析显示惊人结果：NTZ治疗后MS相关医疗总成本降幅最大的是西班牙裔和亚裔(均下降44%)，黑种人下降37%，而白种人仅下降16%。这种差异主要源于住院费用占比的降低——从基线期的44%-56.5%降至治疗后水平。

讨论与意义
该研究首次在真实世界环境中证实，NTZ对不同种族MS患者均具有显著疗效，且能有效降低医疗成本。尤其重要的是，原本疾病负担更重的黑种人和西班牙裔患者，治疗后ARR改善幅度反而更大，这为消除MS治疗差异提供了直接证据。研究同时揭示结构性不平等问题：少数族裔更高的 Medicaid/Medicare 参保率和高贫困州居住比例，提示社会 determinants of health（健康的社会决定因素）对疾病预后的深远影响。

这些发现具有双重实践价值：临床层面支持NTZ作为跨种族高效DMT的定位；政策层面则呼吁加强少数族裔医疗可及性。未来研究需扩大亚裔样本量，并探索遗传因素与治疗反应的关联。这项研究为MS精准医疗的种族平等实践树立了新标杆。