中国医疗转型新路径：基于公私合作的患者中心真实世界数据(RWD/RWE)生态构建

为应对中国非传染性疾病(NCDs)负担加剧与医疗资源分配难题，北京大学等机构联合开展“真实世界数据(RWD)在医疗转型中的应用”研究。文章系统评估了中国RWD/RWE发展现状，提出构建全国性数据平台与公私合作(PPP)模式的路线图，为“健康中国2030”战略提供数据驱动决策依据。研究成果发表于《Pharmaceutical Medicine》，对建立患者为中心的循证医疗体系具有里程碑意义。

　　

在全球人口老龄化背景下，非传染性疾病(NCDs)已成为中国91%死亡病例的元凶。面对慢性病防控和医疗资源优化的双重挑战，传统随机对照试验(RCT)的局限性日益凸显，而真实世界证据(RWE)因其能反映实际临床场景的价值备受关注。中国虽拥有海量医疗数据，却面临数据孤岛、标准缺失和人才短缺等瓶颈，如何将这些“沉睡的数据宝藏”转化为改善医疗质量的“证据金矿”，成为“健康中国2030”战略落地的关键命题。

中国疾病预防控制中心慢性病中心、北京大学公共卫生学院等机构的研究团队，联合国际制药企业专家，在《Pharmaceutical Medicine》发表题为《Transforming Care in China by Using Public-Private Partnerships to Unlock the Power of Patient-Centered Real-World Data》的论文。研究通过专家访谈和圆桌研讨，系统梳理了中国RWD/RWE发展的四大支柱：政策环境方面，“数字中国”战略与海南博鳌乐城试点为数据整合提供制度保障；指南体系上，国家药监局(NMPA)已建立与国际接轨的12项真实世界研究(RWS)技术规范；数据基础领域，山东大学领衔的Cheeloo LEAD数据库整合了4909家机构515万人的全生命周期健康数据；人才培养中，北京大学与阿斯利康(AZ)共建的RWE实验室开创了产学研合作新模式。研究最终提出分阶段实施路径：短期聚焦区域数据平台试点，中期形成国家级健康大数据中心，长期构建患者为中心的RWE生态系统。

关键技术方法包括：1) 采用OMOP通用数据模型(CDM)整合多源异构电子健康档案(EHR)；2) 基于联盟学习(Federated Network)技术的隐私保护数据分析；3) 中国慢性病与危险因素监测(CCDRFS)等国家级队列数据联动；4) 遵循ICH国际标准的RWE生成框架。

研究结果部分：

1. 政策环境评估：中国已建立488个国家级慢性病防控示范区，海南试点实现900万份健康档案互联互通，为RWD应用提供“政策实验室”。
2. 指南体系演进：NMPA发布的《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则》填补了罕见病研究规范空白，推动13个创新药械通过RWE加速获批。
3. 数据平台创新：山东国家健康医疗大数据中心(北方)集成住院、医保、死亡登记等14年纵向数据，证明CDM转化可使哮喘患者识别准确率提升37%。
4. 人才联合培养：山东大学“医学数据学”专业年输送200名复合型人才，PKU-AZ实验室产出6篇影响因子>10的慢性病RWE研究。

结论指出，通过公私合作(PPP)构建的“国家RWD高速公路”可破解三大矛盾：医疗资源不足与数据闲置的矛盾、证据需求迫切与RWE质量参差的矛盾、技术迭代迅速与人才短缺的矛盾。该研究为发展中国家建立符合本国特色的RWE生成体系提供了“中国方案”，其创新性体现在：首次提出“政策-指南-数据-人才”四维协同发展模型；创建基于省级试点的数据治理“渐进式”推广路径；开发适应中文医疗环境的CDM扩展标准。正如通讯作者Siyan Zhan强调，当4900家医院的电子病历与社区健康档案产生“化学聚合”，RWE将成为撬动医疗转型的“战略支点”，最终实现从“疾病治疗”到“健康管理”的范式革命。