厄瓜多尔卫生技术经济评估方法学手册：推动医疗决策透明化与资源优化配置的关键工具

为解决医疗资源分配效率不足和决策透明度问题，厄瓜多尔卫生部联合多学科团队开发了《卫生技术经济评估方法学手册》。该研究通过整合国际最佳实践（如CADTH、NICE标准）并本土化QALYs（质量调整生命年）等工具，建立了标准化评估框架。结果表明，手册能显著提升HTA（卫生技术评估）的规范性和证据决策能力，为药品报销、CNMB（国家基本药物目录）更新提供科学依据，对中低收入国家医疗体系可持续发展具有示范意义。

　　

在全球医疗成本持续攀升的背景下，如何科学分配有限的卫生资源成为各国面临的共同挑战。对于厄瓜多尔这样的中低收入国家(LMIC)，这一问题尤为严峻——其医疗系统同时承受着传染病和慢性病的双重负担，而决策过程长期缺乏统一的经济评估标准，导致资源分配效率低下。更棘手的是，尽管该国宪法明确要求保障"安全、有效且高质量"的药品可及性，但实际操作中仍过度依赖临床效果和安全性等传统指标，忽视成本效益分析的关键作用。这种矛盾促使厄瓜多尔卫生部(MSP)决心变革，其成果便是2022年发布的《卫生技术经济评估方法学手册》，这项开创性工作为拉美地区医疗决策科学化提供了重要范本。

为构建这一评估体系，由14名成员组成的跨学科团队（涵盖政府、学术界和产业界代表）历时两年完成手册开发。研究采用三阶段法：需求论证阶段基于国家卫生政策确定优先级；起草阶段借鉴CADTH（加拿大卫生技术与药物局）、NICE（英国国家健康与护理卓越研究院）等国际标准，并本土化EQ-5D-3L健康效用值；最终通过法律验证形成规范。关键技术包括决策树/Markov模型构建、5%基准折现率（敏感性分析扩展至0%-12%）、QALYs/DALYs（伤残调整生命年）健康产出测量，以及基于厄瓜多尔特定成本数据（如TPSNS医疗收费标准）的ICER（增量成本效果比）计算。

研究结果主要体现在以下方面：

2.1 决策问题界定
手册要求采用PICO框架（人群、干预、对照、结局）明确评估目标，例如对比新型抗癌药与标准治疗方案对特定医保人群的成本效用。这种结构化方法显著提升了评估问题的可操作性。

2.4 经济评价类型选择
根据决策层级灵活选用CEA（成本效果分析，适用于单病种）或CUA（成本效用分析，适用跨病种比较），优先推荐QALYs作为产出指标。值得注意的是，手册虽允许使用DALYs进行公共卫生项目评估，但未明确界定两种指标的适用场景，这可能影响结果可比性。

2.7 折现率设定
采用5%基准折现率（高于智利的3%但低于巴西的5%），但敏感性分析显示该设定可能低估预防性干预的长期收益。例如疫苗接种项目因健康收益延迟数十年，在高折现率下易被判定为"不经济"。

2.11 不确定性处理
要求同时进行单变量（龙卷风图展示关键参数）和概率敏感性分析（PSA），后者通过1000-10000次蒙特卡洛模拟生成CEAC（成本效果可接受曲线），直观显示不同阈值下干预措施被采纳的概率。

2.12 成本效果阈值
提出暂用4923美元/QALY的参考值（±33%浮动区间），该数值基于卫生系统边际生产率估算，虽未获官方认可，但填补了拉美地区阈值标准化的空白。相较秘鲁（2500-5100美元/QALY），厄瓜多尔的阈值设定更趋保守，可能限制高价创新疗法的准入。

讨论部分指出，该手册通过三项机制重塑医疗决策生态：首先，将经济证据纳入COTIEM（非基本药物技术评估委员会）的药品审批流程，使2021年颁布的《非基本药物采购条例》真正落地；其次，推动CNMB从"安全-有效"二维评估转向"安全-有效-经济"三维模式；最后，通过DNETS（国家卫生技术评估局）强化HTA机构能力。但局限性同样明显：间接成本（如生产力损失）测算缺乏规范，间接比较（如NMA网络meta分析）方法缺失，且5%折现率可能不利于长期健康投资。

这项研究的意义远超国界。作为首个系统整合WHO推荐与本土实践的拉美国家规范，厄瓜多尔手册为资源受限地区实现医疗公平与效率平衡提供了可复制的技术路径。其经验表明，即使面对数据基础设施薄弱和专业人才短缺等挑战，通过阶梯式引入国际标准（如CHEERS 2022报告规范）并持续优化本地参数（如EQ-5D-3L效用值），中低收入国家同样能构建科学的医疗资源分配体系。未来若能将阈值动态调整机制（如按疾病严重程度分级）和间接比较方法纳入更新版本，将进一步增强该框架的决策支持能力。