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在健康经济评估中，多病共存时效用值估计方法存争议。研究人员基于巴西人群 EQ-5D-3L 数据，比较加法、乘法、最小及 ADE 法，发现两病时最小法更准，多于两病时乘法更优，为相关建模提供方法依据。
在健康经济领域，如何准确评估多病共存患者的健康状态效用值一直是个关键难题。随着人口老龄化加剧，越来越多患者同时患有多种慢性疾病，如高血压、糖尿病、关节炎等。而在决策分析模型中，这些多病共存的健康状态效用值往往需要通过组合单一疾病的效用值来估计。然而，目前常用的加法、乘法、最小法和调整减量估计法（ADE）等方法之间缺乏共识，不同方法可能得出差异显著的结果，进而影响经济模型的准确性和政策决策的科学性。此外，现有研究大多基于高收入国家数据，缺乏像巴西这样具有独特 socioeconomic 背景和健康挑战的发展中国家的数据支持，难以准确反映多样化人群的实际情况。因此，开展针对巴西人群的多病共存健康状态效用值调整方法研究具有重要的现实意义。
为了回答上述问题，巴西国家心脏病学研究所（Centre of Health Technology Assessment, National Institute of Cardiology）和里约热内卢联邦大学药学院（Faculty of Pharmacy, Federal University of Rio de Janeiro）的研究人员开展了相关研究。他们利用巴西多中心横断面评估研究数据，比较了不同方法在估计多病共存健康状态效用值中的表现，旨在为巴西及类似国家的健康经济评估提供更合适的方法选择。研究结果发表在《PharmacoEconomics - Open》上，为该领域的方法应用提供了新的视角和依据。
研究主要采用了以下关键技术方法：数据来源于巴西一项多中心横断面评估研究，该研究在 2011 至 2012 年间，对巴西四个城市地区按年龄和性别分层的普通人群进行概率抽样，共纳入 5774 名 18-64 岁、识字且无严重身心障碍的参与者，通过面对面访谈完成 EQ-5D-3L 问卷，获取效用值，疾病信息由参与者自我报告。研究测试了四种调整联合效用的方法，分别是加法、乘法、最小法和 ADE 法。加法是从基线效用中减去每种并存健康状况的负效用；乘法假设相对于基线效用有恒定的比例递减；最小法认为联合效用等于单一健康状况中的最低效用值；ADE 是一种非参数估计量，假设联合效用的上限等于所合并健康状况中的最小值。研究还考虑了两种场景和两种基线效用进行分析，并通过均方根误差（RMSE）、平均绝对误差（MAE）和平均偏差误差（MBE）评估不同方法估计值的准确性。
研究结果
参与者特征
研究共纳入 5774 名个体，其中女性占 53.8%，平均年龄 38.6±13 岁。1858 名（62.2%）个体报告至少一种慢性病，最常见的合并症为肺部疾病（28.2%）、高血压（24.4%）和背部问题（19.5%）。
不同方法的效用值估计准确性
- 场景 1（不考虑其他条件存在时某病症的效用值）：对于有两种健康状况的个体，最小法产生的效用估计值更准确；对于有超过两种健康状况的个体，乘法显示出更准确的估计。总体而言，将基线效用固定为健康个体的平均效用比固定为 1（完美健康）产生的偏差更小。
- 场景 2（仅考虑某病症无其他条件时的效用值）：当基线效用等于健康个体的平均效用时，估计值更准确。对于有两种健康状况的个体，所有调整方法都产生了相似且合理准确的估计；对于有三到六种健康状况的个体，加法和乘法表现更好；对于有七种健康状况的个体，尽管加法和乘法产生的均方根误差较低，但与观察值明显不同。
不同基线效用的影响
在两种场景下，选择健康人群的平均效用作为基线比固定为 1（完美健康）更优，能减少估计偏差，使结果更接近真实情况。
研究结论和讨论
本研究表明，根据可用的效用数据和并存病症的数量，可以使用不同的调整方法来产生准确的联合效用估计值。在巴西背景下，对于存在两种并存病症的健康状态，最小法是更优选择，因其在两种场景下均能产生良好估计且操作简单；对于存在超过两种并存病症的健康状态，若每种单一病症的效用值是从有其他病症的个体中获得（场景 1，这在巴西更为常见），则推荐使用乘法。此外，选择健康人群的平均效用作为基线效用更为合适。
该研究的发现与文献中的一些建议形成对比，突显了方法选择应依赖于具体的数据特征和建模背景。尽管研究存在仅纳入自我报告的轻度病症、排除 64 岁以上人群等局限性，但其为巴西的健康经济评估提供了重要的方法学指导，巴西的指南已根据本研究结果对效用测量方法做出推荐。这有助于提高巴西成本 - 效用分析的质量，并为其他具有类似社会经济特征的国家提供了有价值的参考，推动了健康经济评估领域在多样化人群中的方法应用和发展。
