靶向EGFR与IL-13Rα2的双价CAR-T细胞脑室内输注治疗复发性胶质母细胞瘤的Ⅰ期临床试验

为解决复发性胶质母细胞瘤(rGBM)缺乏有效疗法的难题，研究人员开展了一项Ⅰ期临床试验，探索脑室内输注靶向EGFR806和IL-13Rα2的双价CAR-T细胞(CART-EGFR-IL13Rα2)的疗效。结果显示，2.5×107细胞为最大耐受剂量，62%患者出现肿瘤退缩，1例获部分缓解，1例疾病稳定超16个月，为rGBM免疫治疗提供新方向。

　　

在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的这项突破性研究，探索了双靶点CAR-T细胞疗法对抗"癌王"胶质母细胞瘤的新策略。科研人员采用脑室内给药这种创新方式，将能同时识别表皮生长因子受体(EGFR)第806表位和白细胞介素13受体α2亚基(IL-13Rα2)的"智能"T细胞精准递送至18例复发患者的中枢神经系统。

剂量爬坡试验锁定了2.5×10⁷细胞的安全阈值，虽然56%患者出现3级神经毒性，但令人振奋的是，62%的评估病例肿瘤显著缩小。特别值得一提的是，1例患者达到客观缓解标准，另1例患者的病情如同被按下暂停键，稳定期突破16个月大关。尽管中位无进展生存期仅1.9个月，但截至数据截点时，总生存期曲线仍未触底，暗示这种疗法可能带来长期生存获益。

这项研究不仅验证了双价CAR-T在颅内应用的可行性，更揭示了EGFR/IL-13Rα2双靶向策略在对抗这种致命脑瘤中的潜在价值，为后续临床试验铺平了道路。