VERIFY试验重磅成果：Hepcidin模拟剂Rusfertide显著改善真性红细胞增多症患者治疗结局

【编辑推荐】ASCO首席医学官Julie Gralow教授团队针对真性红细胞增多症(PV)患者开展III期VERIFY试验，评估Hepcidin模拟剂Rusfertide的疗效。结果显示：每周给药显著减少放血需求（0.5 vs 1.8次），62.6%患者维持HCT<45%，且AML发生率潜在降低。该研究为PV治疗树立新标准。

　　

这项突破性研究公布了VERIFY试验（III期双盲安慰剂对照）的核心发现：在需要定期放血的PV患者中，每周注射铁调素(Hepcidin)模拟剂Rusfertide展现出卓越疗效。与安慰剂组相比，治疗组患者20-32周期间放血次数锐减72%（0.5 vs 1.8次），62.6%维持理想血细胞比容(HCT<45%)，远高于对照组的14.4%。

更令人振奋的是患者报告结局(PROs)的全面改善——疲劳量表(PROMIS)评分显著优化，且安全性数据亮眼：治疗组严重不良事件(SAEs)发生率仅3.4%，低于安慰剂组的4.8%。特别值得注意的是，治疗组仅出现1例新发恶性肿瘤，而安慰剂组达7例，提示Rusfertide可能降低PV患者10年AML发生率（基线风险约3%）。

这些数据确立了Rusfertide作为PV治疗的新标杆，其通过精准调控铁代谢通路，不仅减少侵入性放血操作，更从分子层面改善疾病管理，为患者带来多重临床获益。