抗白细胞介素-5疗法治疗儿童嗜酸性肉芽肿性多血管炎：婴儿期发病与颌下腺受累的突破性病例研究

本研究报道了两例罕见儿童嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的创新治疗案例，通过抗IL-5疗法（美泊利单抗/贝那利珠单抗）成功控制疾病。首例揭示颌下腺肉芽肿性浸润的新表型，次例为迄今最小（19月龄）成功治疗患者，为儿童EGPA的异质性表现及靶向治疗提供重要循证依据，发表于《Pediatric Rheumatology》。

　　

嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA，原名Churg-Strauss综合征)是ANCA相关性血管炎中最罕见的亚型，儿童病例尤为稀缺。这种累及中小血管的系统性疾病典型表现为哮喘-嗜酸性粒细胞浸润-血管炎的三阶段进展，但儿童患者常呈现非典型特征，导致诊断延迟和器官不可逆损伤。目前成人EGPA治疗中抗IL-5靶向疗法已获FDA批准，但儿童应用证据极度匮乏。科罗拉多大学安舒茨医学院团队在《Pediatric Rheumatology》发表的研究，通过两例突破性病例填补了这一空白。

研究采用多学科联合诊疗模式，结合组织病理学（颌下腺/肺活检）、血清学（ANCA/MPO-IgG检测）、影像学（CT支气管镜）和靶向治疗监测（外周血嗜酸性粒细胞计数）等技术手段。病例1为13岁男性，通过颌下腺活检发现嗜酸性涎腺炎伴肉芽肿；病例2为19月龄幼儿，经肺活检确诊嗜酸性毛细血管炎。二者均接受阶梯式抗IL-5治疗并长期随访。

【病例一：唾液腺受累的创新发现】
通过CT与病理学联合分析，首次在儿童EGPA中发现颌下腺嗜酸性浸润伴纤维化的独特表现。患者初始c-ANCA/抗MPO阳性，支气管镜显示气管结节伴嗜酸性浸润，经美泊利单抗治疗获部分缓解后，换用贝那利珠单抗联合霉酚酸酯实现完全应答。该案例扩展了EGPA的儿童靶器官谱系。

【病例二：婴幼儿期发病的治疗突破】
针对19月龄患儿急性呼吸窘迫，通过肺活检证实嗜酸性肺泡炎和毛细血管炎，突破性地采用超说明书剂量美泊利单抗（8mg/kg）成功控制疾病。治疗3年后患儿发育指标正常，创下EGPA成功治疗的最小年龄记录。

结论部分强调，这两例患者分别揭示了EGPA在儿童中的两种极端表现：罕见靶器官（唾液腺）受累和极早发病（婴儿期）。研究证实抗IL-5疗法在儿童EGPA中的安全有效性，美泊利单抗对婴幼儿的适应性剂量为临床实践提供重要参考。值得注意的是，病例1治疗中出现的IgA肾病提示EGPA可能引发继发性肾损伤，而病例2排除了遗传性高嗜酸粒细胞综合征(HES)和原发性免疫缺陷(IEI)，强化了EGPA的独立诊断地位。该研究为儿童EGPA的早期识别和精准治疗树立了新范式。