2016-2021年早期HER2阳性乳腺癌新辅助系统治疗(KATHERINE试验影响下的国家趋势分析)

来自美国国家癌症数据库的研究团队针对cT1-2N0M0期HER2阳性乳腺癌(HER2+BC)患者，开展了一项跨越5年(2016-2021)的大规模回顾性研究。通过分析54,449例病例数据发现，新辅助系统治疗(NST)使用率从31.1%显著提升至43.3%，证实KATHERINE试验(2019)关于T-DM1辅助治疗残余病灶的生存获益显著改变了临床实践。研究同时揭示了种族(NH-Black)、年龄(≥70岁)和医保类型(Medicare)等因素导致的治疗差异，为优化HER2+BC治疗策略提供了重要循证依据。

　　

在人类表皮生长因子受体2阳性(HER2+)乳腺癌治疗领域，新辅助系统治疗(NST)传统上主要用于降期以实现手术降阶梯。然而2019年公布的KATHERINE临床试验颠覆了这一认知——该研究证实对于NST后存在残余病灶的患者，辅助使用抗体偶联药物T-DM1能显著改善生存结局。

基于美国国家癌症数据库(2016-2021)的大数据分析显示，在54,449例符合标准的cT1-2N0M0期HER2+BC患者中，35.9%接受了NST治疗，56.1%选择直接手术联合辅助系统治疗(US-AST)。值得注意的是，NST使用率呈现明显时间依赖性增长：从2016-17年度的31.1%跃升至2020-21年度的43.3%，这种变化与KATHERINE试验结果的临床应用高度吻合。

多因素逻辑回归分析揭示若干关键发现：相较于2016-17年度，2020-21年度确诊患者接受NST的几率显著提高(OR=1.9，95%CI 1.8-2.0)。而某些群体则呈现NST使用不足的特征，包括非西班牙裔黑人女性(NH-Black，OR=0.87)、70岁以上老年患者(OR=0.7)、合并症较多者(OR=0.7)以及Medicare医保覆盖人群(OR=0.8)。肿瘤生物学特征方面，cT2期患者比cT1期更易接受NST(p<0.001)。

这些数据不仅证实了KATHERINE试验对临床实践的深远影响，更暴露出基于种族、年龄和医疗保障的治疗差异。鉴于NST后残余病灶患者使用T-DM1的明确生存获益，这种治疗差异可能对肿瘤学结局产生重要影响，亟待后续研究予以验证。