日本高效益抗癌药物的加速审批：基于快速通道机制的肿瘤治疗药物准入策略分析

【编辑推荐】为缩短高效益抗癌药物的审批滞后，研究人员分析了2012-2021年间美国FDA加速批准(AA)的55种抗癌药物在日本的审批时间差（中位延迟649天），发现参与关键研究(P<0.001)和采用快速审批途径(P=0.0172)可显著缩短周期，提示加强早期临床试验国际合作及优化监管流程对提升日本患者用药可及性具有重要意义。

　　

全球医疗界始终在追寻比现有疗法更具疗效优势的新药早期准入方案。为此，各国监管机构纷纷建立特殊审批机制来加速这一进程。这项研究聚焦美国食品药品监督管理局(FDA)2012至2021年间通过加速审批(Accelerated Approval, AA)的55种抗癌药物，系统追踪了它们在2022年前获得日本批准的时效差异。

数据显示，药物在日获批的中位延迟达到649天，主要瓶颈在于申报材料提交环节。有趣的是，当日本研究者参与支撑FDA批准的关键性研究时，或者当采用日本本土快速审批通道时，审批周期显著缩短（统计显著性分别为P<0.001和P=0.0172）。不过值得注意的是，日本新近推出的有条件早期批准制度在实际应用中的占比仍然有限。

虽然AA抗癌药物通常基于早期临床试验数据获批，但研究结果强调，参与国际多中心关键试验才是缩短日本审批滞后的核心要素。尽管近年来药物审批效率有所提升，但显著的延迟现象依然存在，这凸显出现有快速审批通道的利用效率亟待提高。通过深化早期临床试验的国际协作，同时优化监管流程设计，或将有效推动高临床价值抗癌疗法更快惠及日本患者群体。