针对线粒体对抗白血病

尽管近年来治疗方法取得了进展，急性髓系白血病 (AML) 仍然是最具侵袭性和致命性的血癌之一。高剂量化疗和骨髓移植等标准疗法可以延长患者寿命，但往往伴有严重的副作用——而且许多患者仍然会因癌细胞耐药而复发。莱斯大学 Natasha Kirienko 领导的研究团队正致力于改变这一现状，他们利用癌细胞自身的能量系统来对抗癌细胞。

　　

尽管近年来治疗方法有所进步，急性髓系白血病 (AML) 仍然是最具侵袭性和致命性的血癌之一。高剂量化疗和骨髓移植等标准疗法可以延长患者寿命，但往往伴有严重的副作用——而且许多患者仍然会因癌细胞耐药而复发。

莱斯大学娜塔莎·基里恩科 (Natasha Kirienko) 领导的研究小组 正致力于通过利用癌细胞自身的能量系统来改变这种状况。

“癌细胞生长速度如此之快，不仅给线粒体（细胞的能量生产者）带来了巨大的负担，而且还破坏了维持线粒体健康的机制，”生物科学副教授、德克萨斯州癌症预防与研究机构 (CPRIT) 学者 Kirienko 说道。“我们发现，针对这种线粒体功能障碍可以选择性地杀死 AML 细胞，同时不伤害健康的血细胞。”

这项研究以Kirienko在线粒体代谢和癌细胞应激反应方面的专业知识为基础，是近期获得加拿大癌症研究所（CPRIT）高 影响力/高风险资助 的合作项目的一部分 。该项目有望从根本上改善AML患者的治疗效果。

Kirienko 的合作伙伴包括瑞士伯尔尼大学医院的白血病专家兼助理教授 Natalia Baran，以及休斯顿大学 MD Anderson 化学教授 Scott Gilbertson。三人携手，为一项雄心勃勃的计划带来互补的专业知识：优化新的线粒体靶向药物，评估患者特异性反应，并开发个性化药物组合，以最大限度地减少副作用并最大限度地提高生存率。

“我们希望摆脱‘一刀切’的模式，”Baran说。“通过测试不同突变如何影响药物反应，我们正在努力开发更适合个体患者的疗法，尤其是那些对标准疗法无反应的癌症患者。”

该项目的另一个关键部分是使用注射了人类白血病细胞的小鼠进行临床前测试。这些模型使研究人员能够更好地预测新疗法在真实患者身上的效果。

“这种转化方法至关重要，”Gilbertson说。“我们不只是在培养皿中测试分子——我们还试图了解它们在生物系统中的功能，并对其进行优化，以获得最大的治疗效果。”

最终，研究团队表示，他们希望他们的工作能够为 AML 患者带来更安全、更有效的选择。

“这是为了给那些已经用尽标准疗法的患者带来希望，”Kirienko说。“我们不仅希望延长生命，更希望通过降低治疗本身的代价来提高生命质量。”

如果成功，该团队的研究成果将催生出一类新的癌症疗法，对白血病以外的其他难治性癌症具有更广泛的意义。对于今年将面临白血病诊断的数千名德克萨斯人来说，这代表着向前迈出的充满希望的一步。

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