综述:纳米载体在寡核苷酸递送中的潜力探索

【字体: 时间:2025年06月05日 来源:Current Drug Delivery 2.8

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  (编辑推荐)这篇综述系统阐述了纳米颗粒(NPs)介导的寡核苷酸(ONs)递送技术,涵盖siRNA、miRNA等ONs类别,通过纳米技术克服酶降解、细胞摄取等屏障,在癌症、遗传病等领域展现精准治疗潜力。

  

纳米载体与寡核苷酸治疗的革命性结合

纳米颗粒(NPs)作为递送工具,正重塑寡核苷酸(ONs)治疗领域。ONs包括反义寡核苷酸(ASOs)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)等,能精准调控基因表达,但面临酶降解、细胞膜穿透等挑战。纳米载体通过表面修饰和智能设计,显著提升ONs的稳定性与靶向性。

跨越生物屏障的纳米策略

纳米载体通过尺寸效应(10-200 nm
)和表面电荷调控,增强肿瘤组织(EPR效应)或血脑屏障穿透能力。例如,脂质纳米颗粒(LNPs)包封siRNA可避免核酸酶切割,而聚乙二醇(PEG)化能延长血液循环时间。

疾病治疗的多元化应用

  • 癌症:靶向递送Gapmers(如ASO?
    )沉默致癌基因;
  • 神经疾病:siRNA纳米复合物降解亨廷顿蛋白mRNA;
  • 遗传病:CRISPR-Cas9纳米载体实现基因编辑。

未来挑战与前景

尽管纳米载体已解决部分递送难题,但规模化生产、免疫原性等问题仍需突破。随着精准医学发展,纳米-ONs联合疗法或将成为下一代治疗范式。

(注:全文严格基于原文内容缩编,未添加外部信息)

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