新生儿复杂腭部婴儿血管瘤的早期普萘洛尔治疗:病例报告与文献综述

【字体: 时间:2025年06月06日 来源:Italian Journal of Pediatrics 3.2

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  本研究报道一例罕见的新生儿硬腭婴儿血管瘤(IH)病例,通过出生后11天即启动口服普萘洛尔(0.5-3 mg/kg/day)治疗,成功解决喂养困难、贫血及反复出血等并发症。研究团队基于PRISMA指南系统回顾2015-2024年文献,证实β受体阻滞剂对头颈部复杂IH的疗效,为新生儿期超指南用药的安全性提供临床证据。该成果对优化高危IH治疗时机具有重要指导价值。

  

婴儿血管瘤(IH)作为最常见的婴幼儿良性血管肿瘤,在足月儿中发生率约5-10%,但发生在硬腭等特殊解剖位置的病例却极为罕见。这些特殊部位的病变往往伴随喂养障碍、反复出血等严重并发症,而临床医生面对新生儿患者时又常因担心药物不良反应而犹豫是否使用普萘洛尔——这种被美国儿科学会(AAP)指南推荐用于2月龄以上婴儿的标准治疗药物。这种治疗时机的两难困境,使得探索新生儿期安全有效的干预方案成为临床亟待解决的问题。

意大利巴勒莫大学医院的新生儿重症监护团队报道了一例具有里程碑意义的临床案例。一名胎龄39周的男婴出生时即被发现硬腭存在2×2 cm外生性肿块,伴随进行性加重的喂养困难、黑便和严重贫血(血红蛋白从14.2 g/dL骤降至6 g/dL)。通过多学科协作,团队在排除动静脉畸形等鉴别诊断后,大胆突破治疗时间窗限制,在生后第11天(校正胎龄40+4
周)启动口服普萘洛尔治疗,并采用阶梯式剂量递增方案(0.5→3 mg/kg/day)。令人振奋的是,治疗两周内溃疡完全愈合,随访8个月显示病灶显著消退且无药物相关不良反应。

为验证这一临床决策的科学性,研究团队遵循PRISMA指南对近十年文献进行系统分析。从1052篇文献中筛选出的4项关键研究共同表明:β受体阻滞剂对头颈部复杂IH具有显著疗效,但腭部病变的特殊性常导致诊断延迟。值得注意的是,所有纳入病例均需通过MRI明确病灶范围,且多数需要新生儿重症监护病房(NICU)的密切监护,这凸显了多学科诊疗模式在此类病例管理中的核心价值。

在方法学层面,本研究主要采用三种关键技术:高场强磁共振成像(用于鉴别IH与先天性血管瘤及评估骨组织受累情况)、阶梯式药物剂量调整方案(起始0.5 mg/kg/day分两次给药,每周递增至目标剂量3 mg/kg/day)、以及PRISMA标准的系统评价方法(检索策略包含"Newborn Infantile Hemangiomas"等5组关键词,时间跨度为2015-2024年)。特别值得关注的是,研究团队创新性地将NICU作为早期给药的安全平台,通过持续监测血糖、心率等指标,成功规避了理论上存在的低血糖、心动过缓等风险。

研究结果部分呈现了三个关键发现:

  1. 病例特征方面:MRI显示病灶主要向口腔腔内生长(15×18×11 mm),T2加权像呈高信号而T1加权像呈等信号,这种特征性表现有助于区分IH与其他脉管畸形;
  2. 治疗反应方面:溃疡在治疗两周内完全愈合,8个月随访时病灶体积缩小80%以上,验证了超早期干预的可行性;
  3. 文献证据方面:系统评价确认所有腭部IH病例均存在诊断延迟现象(平均确诊年龄2.5月龄),且均需影像学引导下的个体化治疗。

在讨论环节,Marco Pensabene等学者提出了若干重要观点:首先,硬腭IH的解剖特殊性导致其易受机械刺激而发生溃疡,这与常见于颈部皱褶、枕部皮肤等摩擦部位的IH具有不同病理机制;其次,尽管AAP指南基于安全性考虑建议避免在矫正胎龄<45周新生儿中使用普萘洛尔,但本案例证明在NICU监护下可突破这一限制;最后,研究者特别强调GLUT1免疫组化在鉴别IH与先天性血管瘤(CH)中的金标准价值,不过在活动性出血病例中需权衡活检风险。

这项研究的意义不仅在于证实普萘洛尔对新生儿复杂IH的疗效,更重要的是建立了"诊断-监护-治疗"三位一体的临床路径。该模式成功解决了特殊部位IH面临的两大难题:通过MRI早期明确病灶范围,借助NICU实现安全给药。正如作者指出,未来研究应着重探索生物标志物预测治疗反应的可能性,并建立针对不同解剖部位的风险分层系统,这将对实现IH的精准治疗产生深远影响。

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