基于电子病历的机器学习算法预测糖尿病多发性神经病变患者下肢并发症风险

为解决糖尿病多发性神经病变（Diabetic Polyneuropathy, DPN）患者下肢并发症（如足溃疡、骨髓炎、坏疽和截肢）早期识别难题，研究人员开展了一项回顾性队列研究。通过电子病历（EMR）数据构建机器学习模型（Super Learner, SL），预测24个月内并发症风险。结果显示，SL模型具有优异判别力（AUC=0.845）和校准性，简化版（AUC=0.817）仍优于传统逻辑回归。该研究为临床高风险患者分层提供了高效工具，有望优化干预策略。

　　

糖尿病相关下肢并发症（如足溃疡、截肢）全球患者已达1.31亿，但早期高风险人群识别仍是临床难题。传统筛查工具（如单丝试验、密歇根神经病变筛查问卷）因准确性不足和人为误差受限。糖尿病多发性神经病变（Diabetic Polyneuropathy, DPN）作为非创伤性截肢的主要风险因素，每年造成46-137亿美元医疗负担。尽管血糖控制和足部护理可缓解病情，但诊断延迟和治疗不足问题普遍存在，亟需基于客观数据的风险预测工具。

Kaiser Permanente健康系统的研究人员开展了一项大规模回顾性队列研究，旨在开发基于电子病历（EMR）的机器学习算法，预测DPN患者24个月内下肢并发症风险。研究纳入2012-2016年间两家医疗机构48,209例新确诊DPN成人患者，排除临终关怀病例后，通过超级学习器（Super Learner, SL）整合多种预测模型，最终构建出高性能风险评分系统。

关键技术方法包括：1）从468,162例糖尿病患者中筛选符合DPN诊断标准（≥1次住院或2次门诊ICD编码）的队列；2）定义复合终点（足溃疡、骨髓炎、坏疽、截肢）；3）采用SL算法（10折交叉验证）整合随机森林、逻辑回归等模型；4）通过校准曲线和受试者工作特征曲线（ROC）评估性能；5）对比简化版SL与朴素逻辑回归的临床实用性。

结果
基线特征：队列平均年龄64岁，男性占54%，4.83%（2,327/48,209）在随访期内发生下肢并发症。高风险患者更易合并心血管疾病、外周动脉疾病和慢性肾病（P<0.05）。

判别与校准：SL模型AUC达0.845（95%CI 0.826-0.863），显著优于朴素逻辑回归（AUC=0.804）。校准曲线显示预测风险与实际事件发生率高度吻合。当风险阈值设为30%-50%时，阳性预测值达70%-80%，仅需评估<2例患者即可识别1例潜在并发症患者。

简化模型性能：仅保留逻辑回归的简化版SL仍保持良好判别力（AUC=0.817），且需评估病例数较朴素模型减少15%-20%，更适合临床部署。

讨论与结论
该研究首次证明EMR数据驱动的ML算法可精准预测DPN患者短期并发症风险。SL模型通过整合多维度临床变量（如HbA_1c
、合并症评分、既往事件），克服了传统筛查工具的主观局限性。值得注意的是，种族、社会经济因素可能导致风险低估，未来需优化算法公平性。

研究局限性包括随访监测频率差异可能引入信息性区间截尾偏倚，且未纳入神经病变严重度指标。然而，其临床价值在于：1）为分级诊疗提供客观依据；2）简化版模型便于基层应用；3）2年预测窗口契合临床决策周期。未来需结合干预试验验证该工具能否降低截肢率，并探索其在资源有限地区的适配方案。

论文发表于《JMIR Diabetes》，为DPN管理提供了首个可嵌入EMR系统的智能决策支持工具，标志着糖尿病并发症防控向精准医学迈出关键一步。