糖尿病心肌病B期心力衰竭患者健康状态评估：ARISE-HF试验基线结果揭示功能指标与主观体验的弱相关性

本研究针对糖尿病心肌病(DbCM)导致的B期心力衰竭患者健康状态评估难题，通过ARISE-HF试验对691例患者进行KCCQ量表、心肺运动试验(CPET)和PASE评分等多维度分析，发现KCCQ-CSS仅与CPET参数(峰值VO2 r=0.21)和PASE评分(r=0.19)呈弱相关，提示主观健康评估与客观功能指标存在信息互补性，为DbCM患者综合管理提供新依据。

　　

糖尿病心肌病(DbCM)作为2型糖尿病(T2DM)患者常见并发症，其早期阶段——B期心力衰竭(心脏结构异常但无症状)的健康状态评估一直存在临床困惑。随着全球糖尿病患病率持续攀升，明确DbCM患者主观健康感受与客观功能指标的关系，对早期干预至关重要。然而既往研究多聚焦晚期心衰，对DbCM早期阶段健康状态的决定因素知之甚少。

为解决这一科学缺口，由国际多中心团队开展的ARISE-HF试验(醛糖还原酶抑制改善心衰运动能力研究)进行了开创性探索。这项发表在《Journal of Diabetes and its Complications》的研究，首次系统评估了691例DbCM患者基线期堪萨斯城心肌病问卷临床总评分(KCCQ-CSS)与心肺功能、影像学指标的关联。

研究采用多模态评估策略：通过标准化KCCQ量表量化健康状态；采用心肺运动试验(CPET)测定峰值摄氧量(VO₂
)等客观功能参数；应用老年人体力活动量表(PASE)评估日常活动水平；结合超声心动图(包括左室射血分数LVEF、全球纵向应变GLS等)和实验室检测(NT-proBNP、血红蛋白等)。所有数据来自预设的跨国多中心队列。

结果揭示三大关键发现：

健康状态的人口学特征
分析显示KCCQ-CSS较低(≤25百分位)的患者中，女性占比显著更高(61.2% vs 38.8%)，且多合并肥胖(BMI 34.1±6.8 kg/m²
)、肾功能减退(eGFR 58.9±21.3 mL/min/1.73 m²
)和贫血(血红蛋白11.9±1.6 g/dL)。这些人群的NT-proBNP水平较健康状态良好者升高近2倍(143 vs 77 pg/mL)，提示代谢-心肾多重紊乱的叠加效应。

功能指标的弱相关性
尽管KCCQ-CSS与CPET持续时间(r=0.14)、峰值VO₂
(r=0.21)及PASE评分(r=0.19)均存在统计学关联，但效应值均未超过0.3的弱相关阈值。最显著关联出现在峰值VO₂
与KCCQ-CSS之间，但决定系数(R²
)仅4.4%，意味着85%以上的健康状态变异由其他因素驱动。

影像学指标的独立性
令人意外的是，包括LVEF、E/e'比值、GLS在内的所有超声参数，以及血糖控制指标HbA1c，均未显示与KCCQ-CSS的显著关联(P>0.05)。这种"主观-客观分离"现象提示DbCM患者症状感知可能独立于传统心脏结构和功能指标。

讨论与意义
该研究首次系统描绘了DbCM早期阶段健康状态的独特模式：①女性、肥胖和肾功不全构成健康受损三重风险；②主观评估(KCCQ)与客观指标(CPET/PASE)的弱相关(r<0.3)暗示需要联合应用两类工具；③心脏影像参数的"失联"现象可能反映DbCM特有的心肌代谢紊乱机制。

这些发现对临床实践具有双重启示：一方面，单纯依赖LVEF等传统指标可能低估DbCM患者症状负担，需整合患者报告结局(PROs)；另一方面，KCCQ捕获的"隐形症状"可能源自微循环障碍或线粒体功能障碍等非结构异常，这为开发AT-001(醛糖还原酶抑制剂)等靶向代谢的药物提供了理论依据。研究同时呼吁建立DbCM特异性的健康评估体系，以填补当前心衰管理指南的空白。