复发/难治性多发性骨髓瘤患者衰弱评估：患者报告衰弱表型与国际骨髓瘤工作组衰弱指数的比较研究

本研究针对复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者衰弱评估的临床需求，对比了国际骨髓瘤工作组衰弱指数(IMWG FI)与新型患者报告衰弱表型(PRFP)的效能。研究基于511例RRMM患者的真实世界数据，发现两种工具分类一致性一般(Cohen's kappa=0.27)，但PRFP能更敏感地反映患者生活质量(EORTC QLQ-C30/MY20评分)的恶化，为临床提供了一种基于患者报告结局(PROs)的便捷评估方案。

　　

多发性骨髓瘤(MM)作为第二常见的血液系统恶性肿瘤，其发病率在过去30年激增126%，尤其在高收入国家年发病率达4.5-6/10万。尽管治疗进步显著改善了患者生存，但70岁的中位诊断年龄使得衰弱评估成为临床决策的关键——约40%患者因过度治疗或治疗不足导致不良结局。目前国际骨髓瘤工作组衰弱指数(IMWG FI)虽是金标准，但其依赖临床医生评估，可能忽视患者主观体验。

针对这一困境，Fondazione GIMEMA Franco Mandelli Onlus等机构的研究团队在《Journal of Geriatric Oncology》发表研究，首次在真实世界环境中验证新型患者报告衰弱表型(PRFP)的实用性。该工具创新性地将Fried衰弱表型的五个维度映射至EORTC QLQ-C30量表的特定条目：食欲减退对应非故意体重减轻、需要休息对应疲惫感、自觉虚弱对应肌力下降、短途行走困难对应步速缓慢、日常活动受限对应低体力活动。

研究采用多中心观察性研究设计(NCT03190525)，纳入31个中心的511例RRMM患者，同步采集IMWG FI(含年龄、合并症、日常生活能力)和PRFP数据，并通过EORTC QLQ-C30及骨髓瘤专用模块QLQ-MY20评估健康相关生活质量(HRQoL)。统计方法包括Cohen's kappa一致性检验和描述性分析。

结果部分显示：

1. 患者特征：中位年龄69.8岁，44%为女性，83.8%接受过≥2线治疗。
2. 衰弱分布：IMWG FI与PRFP分别检出24.5%和25.1%的衰弱患者，但仅27%病例分类一致(kappa=0.27)。
3. HRQoL差异：PRFP定义的衰弱患者在QLQ-MY20量表中呈现更严重的治疗副作用(如周围神经病变)、疾病症状(如骨痛)、更消极的未来预期和身体意象困扰。

讨论部分强调：PRFP通过直接捕捉患者主观体验，弥补了传统评估的不足——例如，医生可能低估疲劳对患者功能状态的影响，而PRFP通过"需要休息"条目能更敏感地识别这种衰弱维度。虽然与IMWG FI仅达"一般一致性"，但这恰恰反映两种工具评估侧重点的互补性：前者侧重客观生理指标，后者聚焦患者感知。

该研究的临床意义在于：为资源有限的医疗机构提供了一种仅需常规收集的EORTC QLQ-C30数据即可实施的衰弱筛查方案。未来需前瞻性研究验证PRFP对治疗耐受性、生存预后的预测价值，但其当前结果已为RRMM的精准治疗决策提供了新的PROs维度参考。