基于决策路径相似性匹配的活体肝移植个性化生存获益预测模型研究

本研究针对活体肝移植(LDLT)与尸体肝移植(DDLT)疗效评估缺乏随机对照试验(RCT)的难题，开发了决策路径相似性匹配(DPSM)算法，通过机器学习模拟RCT条件消除观察性数据混杂因素。研究利用SRTR数据库72,581例移植患者数据，结合随机森林(RF)和随机生存森林(RSF)模型，成功将预测移植类型的AUROC从0.82降至0.51，证实LDLT较DDLT带来10.3%的10年生存获益，尤其对PSC和HCV患者效果显著。该研究为临床决策提供了创新性量化工具。

　　

肝移植是治疗终末期肝病(ESLD)的重要手段，但供体短缺导致全球每年有大量患者在等待中死亡。活体肝移植(LDLT)虽能缓解供需矛盾，其与传统尸体肝移植(DDLT)的生存获益差异一直缺乏可靠评估方法——由于伦理限制无法开展随机对照试验(RCT)，而观察性研究又受患者基线特征混杂因素的严重干扰。多伦多大学健康网络等机构的研究团队在《Journal of Hepatology》发表创新成果，开发了决策路径相似性匹配(DPSM)算法，首次实现从真实世界数据中提取RCT级别的证据。

研究团队采用三大关键技术：基于SRTR数据库72,581例移植患者的临床数据，首先训练随机森林(RF)分类器预测移植类型；其次开发DPSM算法通过决策路径的汉明距离匹配LDLT-DDLT患者对；最后采用随机生存森林(RSF)模型在匹配队列中进行生存预测。

【背景与目的】
研究指出LDLT仅占移植总量的6.2%，但具有等待时间短、移植物质量高等潜在优势。由于DDLT患者MELD评分更高(22.3 vs 18.7)，传统统计方法难以准确评估两种术式的真实差异。

【方法创新】
DPSM算法的核心突破在于：通过提取RF模型中每个患者的决策路径，计算树平均汉明距离实现精准匹配。该方法使移植类型预测的AUROC从匹配前的0.82降至匹配后的0.51，达到RCT要求的基线平衡标准。

【生存获益】
RSF模型显示：匹配后LDLT组C-index_ldlt
=0.67显著优于传统Cox模型(0.57)，10年平均生存获益达10.3±5.7%。亚组分析发现原发性硬化性胆管炎(PSC)患者获益最大(12.4±5.3%)，其次是丙型肝炎(HCV)患者(12.1±4.7%)。

【临床价值】
该研究首次实现三大突破：创建可解释的ML匹配框架DPSM；证实LDLT对特定患者的长期生存优势；开发开源临床决策工具。作者MBhat强调，该方法可推广至其他无法开展RCT的医疗场景，为精准医疗提供新范式。CM教授指出，算法已部署至GitHub平台，将助力全球移植中心优化供体分配策略。