基于德尔菲共识法的儿童骨科手术临床研究优先议题构建

【字体: 时间:2025年06月06日 来源:Journal of the Pediatric Orthopaedic Society of North America

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  针对儿童骨科手术领域高质量临床研究匮乏、资金分配不均的现状,北美儿童骨科协会(POSNA)通过改良德尔菲法,集结78位外科专家提出116个研究问题,最终筛选出16个优先研究议题,涵盖脑瘫手术干预、髋关节发育不良等关键方向。该共识议程为优化研究资源配置、推动多中心合作提供了战略框架,对提升儿童骨科循证医疗水平具有重要意义。

  

儿童骨科手术领域长期面临临床研究投入不足的困境。尽管2012年数据显示美国儿童肌肉骨骼疾病住院费用超70亿美元,但相关研究资金仅占儿科总经费的1.4%。更严峻的是,2015-2021年间私立基金对儿童骨科研究的资助比例仅3.56%,且下降速度远超其他骨科亚专业。这种资源错配直接导致临床决策缺乏高质量证据支持,尤其对于可能影响患儿终身功能的手术干预。

为破解这一困局,北美儿童骨科协会(POSNA)主导开展了一项里程碑式研究。通过改良德尔菲法三阶段调查,研究团队成功构建了首个覆盖北美地区的儿童骨科临床研究优先议程。该成果发表于《Journal of the Pediatric Orthopaedic Society of North America》,为全球儿童骨科研究树立了新标杆。

研究采用三阶段改良德尔菲技术:第一阶段由78位POSNA成员提交116个原始问题;第二阶段经130名专家评分后整合为54个问题;第三阶段108名外科医生最终评定优先级。所有流程由包含髋关节、脊柱等亚专业代表的11人指导委员会监督,确保问题覆盖10个临床亚专业领域。

研究结果揭示多个突破性发现:

  1. 神经肌肉领域问题占据优先级榜首,其中"手术干预对非行走性脑瘫(GMFCS IV-V级)患者长期生活质量的影响"以4.51分(5分制)成为最高优先级问题。
  2. 髋关节相关问题表现突出,"行走期儿童残留髋关节发育不良的手术指征"以4.49分位列第三。
  3. 感染诊断领域"儿童肌肉骨骼感染早期诊断的敏感特异性检测方法"获得4.37分,反映临床对精准诊断的迫切需求。
  4. 脊柱侧凸进展预测和非手术治疗策略问题(4.35分)凸显对个性化治疗的追求。

值得注意的是,最终16个优先问题平均得分达4.12±0.25,显著高于未入选问题的3.55±0.37。这些议题集中关注三大方向:改善神经肌肉疾病患者社会参与度、优化发育性髋关节疾病治疗决策、提升感染诊疗精准度。与英国同类研究相比,本议程更强调脊柱手术和运动医学等北美特色领域,但就脑瘫和Perthes病等核心问题达成跨国共识。

该研究开创性地建立了动态研究优先级机制。通过德尔菲法的迭代特性,既能捕捉新兴临床需求(如医疗资源公平性),又能淘汰已有答案的问题(如肱骨髁上骨折)。指导委员会成员Dan Sucato强调,这个议程将直接指导POSNA未来五年的研究资金分配,并促进建立跨国研究联盟。随着两个关于肘部骨折的随机对照试验已由此启动,这个共识框架正在转化为实实在在的临床进步。

研究同时暴露出领域空白:骨肿瘤问题完全缺席议程,反映该亚专业研究亟待加强。作者团队建议后续研究应纳入患者视角,并扩展国际参与者比例以增强普适性。正如通讯作者Kevin Shea指出:"当一项关于脑瘫手术的研究能同时改善患儿游戏能力和家庭经济负担时,我们就真正实现了儿童骨科研究的价值转化。"这项议程不仅填补了知识空白,更重塑了整个领域的研究范式。

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