鲁索替尼在芬兰真实世界环境中治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）的疗效与安全性分析

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【字体：大中小】 时间：2025年06月07日 来源：Annals of Hematology 3

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　　这篇回顾性研究通过分析芬兰56例接受鲁索替尼（ruxolitinib）治疗的急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者数据，证实该JAK抑制剂在真实世界中的卓越疗效：总体缓解率（ORR）达91%（CR 69.6%），中位应答时间28天，3年总生存率（OS）64.1%。研究特别强调64%患者因获得临床应答而停药，且2/3患者成功停用皮质类固醇（CS），为临床实践提供了重要循证依据。

【研究背景】
急性移植物抗宿主病（aGvHD）作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的致命并发症，30-50%患者会发生，其中10-15%进展为3-4级重症。尽管皮质类固醇（CS）是一线治疗，但约半数患者出现激素耐药/依赖（SR/SD），预后极差。2019-2021年间，芬兰约15%的allo-HSCT患者接受了鲁索替尼治疗，这种JAK1/2抑制剂通过阻断炎症因子信号通路发挥作用。

【研究方法】
这项非干预性队列研究纳入芬兰图尔库和赫尔辛基大学医院2019年1月至2021年8月的56例aGvHD成人患者。主要终点为最佳总体缓解率（ORR），次要终点包括应答时间、无复发生存（RFS）、总生存（OS）和CS撤药率。采用MAGIC标准分级，通过国家医疗注册系统追踪数据至2022年8月。

【核心发现】
• 疗效数据：91%患者获得ORR（CR 69.6%+PR 21.4%），中位达最佳应答时间28天（95%CI 21-38）。但42%患者在6个月内出现aGvHD进展或转为慢性（cGvHD）。
• 生存获益：3年OS达64.1%（95%CI 48.2-76.3），未获CR/PR者的死亡风险是CR患者的6.47倍（p<0.001）。
• 用药特征：中位治疗周期3.7个月，64%因疗效达标停药。起始剂量10mg/天，1月后维持10-20mg/天。
• 激素减量：93%患者联用CS，67%最终成功撤药，剩余者维持0.2mg/kg（IQR 0.1-0.5）的低剂量。

【创新亮点】
研究首次揭示：

联合光分离疗法（ECP）不影响ORR（p>0.05）
医疗成本分析显示人均年花费43,100€，其中鲁索替尼占7,400€
真实世界ORR显著高于REACH2试验的82%，但复发率更高

【临床启示】
该研究验证了鲁索替尼在真实世界中的"双刃剑"特性：尽管快速起效且CS减量效果显著，但需警惕远期复发风险。对于高危aGvHD患者，早期联用ECP可能成为优化策略。这些发现为2022年EMA批准其aGvHD适应症提供了重要补充证据。

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