抗CD20单抗(rituximab)治疗儿童肾病综合征的12年临床实践演变与疗效观察

来自美国多中心的研究团队基于PEDSnet数据库，分析了2010-2022年间2962例儿童肾病综合征患者的治疗模式。研究发现rituximab使用率显著上升(17.7%)，与霉酚酸酯(mycophenolate)、他克莫司(tacrolimus)共同成为主流激素替代方案，同时环孢素(cyclosporine)和环磷酰胺(cyclophosphamide)使用下降，为儿童肾病综合征的精准治疗提供了重要循证依据。

　　

随着循证医学证据的积累，I型抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗(rituximab)在治疗频繁复发型或激素依赖型儿童肾病综合征中展现出显著疗效。这项横跨12年(2010-2022)的多中心研究通过PEDSnet临床研究网络，整合了美国多家儿童医疗机构电子健康档案数据，采用可计算表型算法筛选出2962例符合标准的肾病综合征患儿（发病率0.4‰），排除了系统性红斑狼疮和先天性/遗传性肾病患者。

研究揭示：852例(28.8%)患儿接受过自体肾活检，近半数患者使用过至少一种激素替代药物，且多数为多药联用。值得注意的是，利妥昔单抗使用率达17.7%(524例)，呈现持续增长趋势。类似上升趋势也见于霉酚酸酯(mycophenolate)和他克莫司(tacrolimus)，而环孢素(cyclosporine)和环磷酰胺(cyclophosphamide)则逐渐退出主流治疗方案。这些数据清晰地描绘出当代儿童肾病综合征药物治疗的演变图谱，为临床决策提供了重要参考。