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复杂调查数据中倾向评分加权法(PSW)对生存结局的群体治疗效应估计:模拟研究与实证应用
【字体: 大 中 小 】 时间:2025年06月08日 来源:Health Services and Outcomes Research Methodology 1.6
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针对复杂调查数据中倾向评分加权(PSW)应用于生存结局分析的空白,研究人员通过模拟研究比较三种PSW建模策略(未加权/部分加权/全加权),发现纳入调查设计的加权方法(II/III型)在绝对效应(生存分位数)和相对效应(边际风险比)估计中显著优于传统方法,尤其存在真实治疗效应时表现稳健。该研究为NHIS等复杂调查数据的因果推断提供了关键方法学指导。
在观察性研究中,倾向评分加权(Propensity Score Weighting, PSW)是评估生存结局治疗效应的利器,但面对包含分层(strata)、聚类(clusters)和抽样权重的复杂调查数据时,学界尚未形成统一标准。这项研究通过精巧的模拟实验,系统比较了三种PSW策略:I型(PS模型和结局模型均忽略调查设计)、II型(仅结局模型加权)和III型(双模型加权)。研究者采用群体生存分位数效应(绝对效应)和边际风险比(marginal hazard ratios,相对效应)作为评估指标,在治疗效应强度、删失类型、PS重叠度等多样化场景下,量化了均值相对偏差、绝对偏差及覆盖率。
结果令人振奋:当存在真实治疗效应时,纳入调查加权的II/III型方法如同装上GPS导航,在绝大多数场景中显著超越"盲飞"的I型方法。有趣的是,即便遭遇信息性删失(informative censoring)、离群值(outliers)或无应答(non-response),II/III型这对"孪生优等生"仍保持惊人一致性。最终结论掷地有声:虽然PS和结局模型都应考虑调查设计,但结局模型加权才是精准估计的"胜负手"。研究团队还将这些方法应用于2000-2018年NHIS关联死亡档案,生动演示了癌症确诊后戒烟对总生存期的改善效应,为公共卫生决策提供了方法学范本。
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