动脉导管未闭治疗效应异质性：从“一刀切”到精准医学的范式转变

来自巴西圣保罗大学的研究团队针对早产儿动脉导管未闭(PDA)治疗效应异质性展开meta分析，揭示当前治疗策略缺乏统一死亡率获益(I2 =0%实为事件数不足所致)，预测区间显示死亡风险可能降低21%或增加34%。研究主张转向表型指导的精准治疗，为新生儿实践提供循证转型方向。

　　

致编辑的信函回应中，研究者们对Benitz教授关于动脉导管未闭(PDA)治疗异质性meta分析的质询作出专业答复。尽管死亡率统计异质性指标I²
显示为0%，但这实则是由于临床试验中死亡事件稀疏导致的假象——当事件数过少时，抽样误差会掩盖真实的效应差异。死亡率的95%预测区间(0.79–1.34)虽比导管闭合率的区间(1.51–18.7)狭窄，仍暗示着从21%相对风险降低到34%增加的潜在波动，远非绝对中性信号。

这些数据揭示关键临床启示：在无法预测获益亚群的情况下，常规药物闭合既无明确生存优势，还可能对特定亚组造成伤害。研究团队支持放弃"全人群"试验设计，转而采用精准医学框架——未来研究需聚焦明确定义的婴儿表型，共享个体患者数据，结合死亡率与机制性结局指标，并保持透明度。

值得注意的是，当前领域核心矛盾并非治疗无效，而是未能实现"对的干预给对的婴儿在对的时机"。通过表型导向试验设计和开放数据共享，新生儿实践有望突破千篇一律的治疗范式，迈向个性化医疗新时代。