分层整群随机试验中协变量调整方法的优化策略与模型性能比较

为解决分层整群随机试验(SCRT)中协变量调整模型规范缺失的问题，研究人员系统探讨了广义线性混合模型(GLMM)与广义估计方程(GEE)的优化方案。通过连续型和二分类结局变量的模拟分析，发现同时调整个体/集群层协变量的模型精度更优，其中基于基线协变量集群内外关联的模型表现最佳，为SCRT分析提供了方法学指导。

　　

随机对照试验(RCTs)作为干预效果评估的金标准，其统计效能可通过协变量调整进一步提升。然而系统综述显示，多数试验仅针对干预因素进行调整。在整群随机试验(CRTs)中，当存在预后变量时，分层随机化能改善组间平衡。针对分层整群随机试验(SCRT)的分析，广义线性混合模型(GLMM)和广义估计方程(GEE)可同步处理个体/集群层协变量及组内相关性，但其针对分层变量的具体建模策略尚未明确。

研究团队通过大规模模拟实验，对比了不同模型在连续/二分类结局中的表现。关键发现包括：1) 同时纳入个体和集群协变量的模型具有更优精度；2) 考虑基线协变量集群内外关联的模型在准确性和精确度上表现最佳；3) GEE模型需采用偏差校正方差以获得有效推断；4) 相比GLMM，GEE通常产生更宽的区间估计。这些发现为SCRT的统计分析提供了重要方法学依据，特别在模型选择和参数估计优化方面具有指导价值。