比利时队列中粘性半胱胺滴眼液的应用：早期3年疗效与角膜晶体沉积评估

这篇综述通过对比医院自制半胱胺溶液（HPCS）与新型粘性制剂Cystadrops? 在14例胱氨酸症患者中的疗效，证实Cystadrops? 显著改善光敏感评分（p=0.008），降低角膜晶体沉积趋势（OCT深度83%），且无新增前节并发症。研究强调早期使用Cystadrops? 对延缓角膜病变、提升患者生活质量的关键意义。

　　

角膜晶体沉积的客观评估与治疗突破
随着胱氨酸症（ORPHA213）患者寿命延长，角膜晶体沉积的客观评估成为临床重点。研究团队在比利时鲁汶大学医院的多学科诊所中，对14例患者进行了长达9年的随访，比较了医院自制半胱胺溶液（HPCS）与Cystadrops^?
的疗效差异。

方法学创新与精准测量
患者每年接受标准化眼科检查，包括裂隙灯评估Gahl评分、前节OCT测量晶体沉积深度（达角膜总厚度83%），以及Scheimpflug成像分析角膜密度（均值28.9灰度单位）。光敏感评分采用Liang量表，数据通过GraphPad Prism进行统计分析。

HPCS的局限性
结果显示，HPCS组患者依从性仅16.7%（推荐每小时滴注1次），且角膜密度呈上升趋势（F=0.20, p=0.65）。7例患者出现前节并发症如带状角膜病变和角膜新生血管，提示HPCS因稳定性差和频繁给药难以有效控制病情。

Cystadrops^?
的临床优势
切换至Cystadrops^?
（每日4次）后，依从性提升至95.8%，光敏感评分显著降低（p=0.008），角膜密度转为下降趋势（F=3.30, p=0.08）。其粘性配方延长角膜接触时间，且室温稳定性减轻患者负担。值得注意的是，无新增前节并发症，但已形成的病变难以逆转。

角膜密度测量的新标准
研究首次验证了Scheimpflug成像与Gahl评分的正相关性（F=6.60, p=0.015），为高晶体沉积患者提供了比OCT更敏感的监测工具。

治疗策略的启示
数据表明，早期使用Cystadrops^?
可预防角膜晶体过度沉积，而延迟治疗则难以逆转已有损伤。这为改善胱氨酸症患者视觉预后和生活质量提供了关键依据。研究局限性包括样本量小和回顾性设计，但为全球罕见病管理提供了真实世界证据。