甲苯咪唑(MBZ)治疗难治性/进展性或复发性儿童脑肿瘤的I期临床安全性及耐受性研究

来自多中心的研究团队针对儿童难治性/进展性脑肿瘤开展甲苯咪唑(MBZ)单药I期剂量探索研究。采用3+3设计测试1,250-2,500 mg/m2 /day三个剂量，证实MBZ安全性良好且无剂量限制性毒性，虽单药疗效有限但为后续联合治疗奠定基础。

　　

这项开创性研究探索了抗寄生虫药甲苯咪唑(Mebendazole, MBZ)在儿童难治性脑肿瘤中的应用潜力。研究团队采用经典3+3剂量递增方案，对17名2-21岁患者测试了每日1,250-2,500 mg/m²
的三种口服剂量，涵盖弥漫性内生型脑桥胶质瘤(DIPG)、高级别星形细胞瘤和胶质母细胞瘤(GBM)等多种难治亚型。

令人振奋的是，即便达到成人推荐剂量5倍的2,500 mg/m²
/day时，MBZ仍展现出优异的安全性特征。研究中69例药物相关不良事件(AE)以淋巴细胞减少(6例)最常见，仅出现6例3级和1例4级AE，涉及食欲减退、肝酶升高等可逆反应。虽然中位无进展生存期(PFS)仅7.6周提示单药抗肿瘤效果有限，但该研究首次系统论证了MBZ在儿童群体中的药代动力学特性，为后续与放疗或其他靶向药的联合治疗方案扫清了安全性障碍。特别值得注意的是，在携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤(DMG)等"不可成药"肿瘤中，这种老药新用的策略可能开辟新的治疗途径。