阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者静脉血栓栓塞二级预防中直接口服抗凝药的意大利单中心经验

来自意大利的研究人员针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这一高危血栓性疾病，探索了直接口服抗凝药(DOACs)在静脉血栓栓塞(VTE)二级预防中的疗效与安全性。这项单中心回顾性研究表明，DOACs凭借其稳定的药代动力学特性、固定剂量方案及无需实验室监测等优势，可能成为PNH患者血栓管理的有效选择，填补了该领域二级预防数据的空白。

　　

2011年Luzzatto团队曾将阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)定义为"医学界已知最凶险的获得性血栓前状态"。十四年后，尽管补体靶向治疗(anti-complement therapy)显著降低了血栓事件发生率，但血栓管理仍是临床难题。传统维生素K拮抗剂(Vitamin K Antagonists)曾是标准抗凝方案，而如今直接口服抗凝药(Direct Oral Anticoagulants, DOACs)因其可预测的药代动力学特征、固定剂量设计和免监测等优势，已成为多数适应症的首选。然而在PNH领域，DOACs用于静脉血栓栓塞(Venous Thromboembolism, VTE)急性期治疗的数据有限，二级预防更缺乏循证依据。这项意大利单中心研究首次系统评估了DOACs在PNH患者VTE二级预防中的应用价值，回顾性分析显示这类新型口服抗凝药可能为血栓高风险人群提供兼具安全性与有效性的解决方案。