制药企业资助临床试验中患者参与负担的演变趋势与优化策略研究

为解决制药企业在临床试验方案设计中如何平衡科学严谨性与患者参与体验的问题，来自Tufts CSDD的研究人员联合14家药企，通过分析2011-2022年间156项II/III期试验协议，发现患者负担持续上升主要源于问卷调查、实验室检测及探索性终点的增加，该研究为优化试验设计提供了数据支撑。

　　

过去五年间，制药行业对将患者需求提前纳入临床试验方案设计(Protocol Design)的兴趣显著增长。塔夫茨药物开发研究中心(Tufts CSDD)与14家药企合作，采用经过验证的方法对II期和III期(Phase II/III)临床试验中的患者参与负担(Burden)开展评估。通过对2011至2022年间156项试验方案的分析发现：患者参与临床研究的整体负担呈持续上升趋势，其中标准化问卷、实验室检测（包括血液检查）以及每次计划访视中的常规操作是主要负担来源。值得注意的是，由于单次访视中执行的操作量增加，每次访视的平均时长显著延长。更引人深思的是，支持补充性、三级和探索性终点(Exploratory Endpoints)的操作在负担构成中的比例正在增长。这些发现凸显了在方案设计阶段评估患者负担对优化临床试验流程的重要价值。