光子放疗与质子束治疗儿童横纹肌肉瘤疗效比较的系统评价与荟萃分析：TRP-横纹肌肉瘤2024研究

这篇综述通过系统评价和荟萃分析，比较了光子放疗（photon RT）与质子束治疗（PBT）在儿童横纹肌肉瘤（RMS）中的疗效差异。研究纳入37项结果（photon RT 23项，PBT 14项），发现两种治疗方式在1-5年总生存率（OS）和局部控制率（LC）上无显著差异，但PBT在颅旁RMS亚组中早期LC率较低，可能与研究偏倚有关。该研究为优化儿童RMS放疗策略提供了重要循证依据。

　　

Abstract

儿童癌症治疗在长期生存率方面取得显著进展，当前关注点转向减少长期并发症。横纹肌肉瘤（RMS）作为最常见的儿童软组织肿瘤，放射治疗是其关键治疗手段。质子束治疗（PBT）因其可能减少长期并发症而被广泛应用，但其对肿瘤预后的影响数据仍有限。

Background

RMS的治疗结合了手术、放疗和全身化疗，其预后因风险组而异，低风险组生存率超过80%，而高风险组仅为30-40%。局部复发是RMS的主要挑战，尤其对于难以手术完全切除的颅旁RMS，放疗尤为重要。光子放疗（photon RT）是传统治疗方式，而PBT作为新兴技术，其疗效和长期副作用尚不明确。

Methods

研究遵循PRISMA指南，纳入1990-2022年间发表的英文文献，筛选标准包括：临床诊断为RMS、接受放疗（photon RT或PBT）、报告OS或LC率且病例数≥10。最终纳入37项结果（photon RT 23项，PBT 14项），分为非颅旁RMS（Group 1）和颅旁RMS（Group 2）进行随机效应荟萃分析。

Results

在Group 1中，photon RT与PBT的1-5年OS和LC率无显著差异。例如，5年OS率分别为75.6%和76.5%（p=0.6141）。然而，在Group 2中，PBT的1年和3年LC率显著低于photon RT（1年：85.4% vs. 92.8%，p=0.010；3年：67.9% vs. 83.5%，p=0.028）。这一差异可能与PBT研究中纳入的高危病例（如肺泡型RMS、肿瘤直径>5 cm或颅内侵犯）比例较高有关。

Discussion and conclusion

总体而言，photon RT与PBT在RMS治疗中的疗效相当。颅旁RMS亚组中PBT的早期LC率较低，可能与研究样本偏倚（如单中心报告、高危病例集中）有关。未来需更多前瞻性临床数据验证两种放疗技术的差异，尤其是颅旁RMS的局部复发风险。

关键发现与意义

1. 非颅旁RMS：两种放疗方式的OS和LC率无统计学差异，支持PBT作为减少长期毒性的替代选择。
2. 颅旁RMS：PBT的早期LC率较低，提示需谨慎评估其在高危患者中的应用，并优化靶区覆盖。
3. 研究局限性：PBT数据较少且多来自单中心，可能存在选择偏倚。未来需多中心随机对照试验进一步验证。

该研究为临床决策提供了重要参考，同时强调了在儿童RMS中平衡疗效与长期生存质量的重要性。