中国汉族人群婴儿型大动脉炎临床特征与治疗策略的单中心研究：生物制剂疗效与预后分析

本研究针对婴儿型大动脉炎（ITA）易误诊、治疗难度大的临床痛点，由首都儿科研究所团队开展回顾性队列研究，系统分析了18例中国汉族ITA患儿的临床特征、影像学表现及生物制剂（英夫利昔单抗/托珠单抗）疗效。结果显示ITA以发热（77.78%）、高血压（55.56%）为主要表现，冠状动脉（72.22%）和腹主动脉（72.22%）最常受累，早期应用生物制剂可显著改善动脉炎症评分（AIS）和Kerr评分（p<0.05），为临床精准诊疗提供重要循证依据。

　　

婴儿型大动脉炎：被忽视的"隐形杀手"
在儿科风湿病领域，婴儿型大动脉炎（Infantile Takayasu arteritis, ITA）犹如一个隐匿的刺客。这种主要累及主动脉及其分支的慢性血管炎，在婴幼儿群体中发病率极低但危害极大。由于患儿无法表达症状，临床常表现为非特异性发热和高血压，极易被误诊为细菌感染（100%误诊率）或川崎病（88.89%误诊率）。更棘手的是，传统糖皮质激素和免疫抑制剂对器官功能未成熟的婴儿可能造成严重毒副作用。面对这一临床困境，首都儿科研究所风湿免疫科团队开展了中国首个针对汉族ITA患儿的系统性研究，相关成果发表于《Pediatric Rheumatology》。

关键技术方法
研究纳入2016-2022年确诊的18例ITA患儿（发病年龄<1岁），采用多模态影像评估（CT血管造影、超声心动图、肢体动脉超声）量化26个动脉部位的受累情况，建立动脉受累评分（AIS）。通过动态监测Kerr评分（NIH标准）和炎症指标（ESR、CRP、IL-6等），对比分析英夫利昔单抗（10例）与托珠单抗（8例）的疗效差异。所有数据采用SPSS 15.0进行t检验和方差分析。

临床特征：发热与高血压的警示信号
研究揭示ITA患儿平均发病日龄仅85天，女性占比高达83.3%（男女比1:5）。77.78%病例以发热为首发症状，55.56%伴高血压。实验室检查显示显著炎症反应：ESR（70±38.86 mm/hr）、CRP（110.36±41.71 mg/L）及IL-6（31.56±30.12 pg/ml）均显著升高。值得注意的是，83.3%患儿出现贫血（HGB 83.12±11.17 g/L），可能与慢性炎症状态相关。

影像学特征：广泛血管受累的严峻现实

CTA显示所有患儿均存在动脉壁增厚（100%），72.22%病例同时累及冠状动脉和腹主动脉，66.67%累及锁骨下动脉。动脉病变谱包括管腔扩张（72.22%）、动脉瘤（38.89%）和狭窄（38.89%）。平均AIS达10.67分，提示平均每位患儿有10处动脉受累，94.44%为混合型病变。图1直观展示了动脉受累的广泛性和严重程度。

治疗转归：生物制剂的关键突破

治疗后6个月，AIS从10.67±4.30降至7.06±4.96（p=0.019），Kerr评分从3.28±0.67降至0.94±0.43（p<0.001）。图3显示炎症标志物（ESR、CRP）在6个月内快速下降并维持稳定。托珠单抗组虽出现短暂IL-6升高（153.70±115.93 pg/ml）和C3降低（0.72±0.11 g/L），但两种生物制剂最终疗效无统计学差异（p>0.05）。糖皮质激素仅显著降低TNF-α水平（32.42 vs 75.79 pg/ml，p=0.032），未改善其他预后指标。

临床启示与展望
该研究首次系统描绘了中国汉族ITA患儿的临床特征谱，证实生物制剂在改善血管炎症方面的核心价值。特别值得注意的是：① 3月龄女婴出现不明原因发热伴高血压时需警惕ITA；② 冠状动脉筛查应作为ITA诊断的必需项目；③ 治疗时间窗至关重要，前6个月积极干预可获最大收益。研究局限性在于样本量较小（n=18），未来需扩大多中心合作验证结论。这一成果为修订儿童血管炎诊疗指南提供了重要数据支撑，也为探索ITA的遗传易感性（如HLA基因）指明了方向。