67例孤立性纤维瘤临床病理特征及姑息治疗方案的回顾性分析：聚焦VEGF靶向治疗优势

针对罕见间叶源性肿瘤孤立性纤维瘤(SFT)缺乏有效一线治疗的临床困境，德国埃森大学West German Cancer Center团队通过回顾性分析67例转移性SFT患者的治疗数据，首次系统比较了局部治疗与系统治疗的疗效差异，并证实VEGF靶向药物（替莫唑胺/贝伐珠单抗联合方案mPFS达11.8个月，帕唑帕尼6.4个月）显著优于传统化疗方案，为临床实践提供了高级别循证依据。

　　

孤立性纤维瘤(Solitary Fibrous Tumor, SFT)是一种罕见的间叶源性肿瘤，其生物学行为从良性到高度恶性不等。尽管手术是局限性病变的标准治疗，但约60%的患者在5年内会出现复发或转移。更棘手的是，晚期SFT对传统蒽环类化疗反应率极低，临床亟需寻找更有效的治疗方案。这种"治疗荒漠"状态促使德国埃森大学West German Cancer Center的研究团队开展了这项迄今样本量最大的转移性SFT治疗回顾性研究。

研究人员收集了2018年1月至2021年4月期间在该中心就诊的102例SFT患者数据，最终聚焦67例转移性患者构成姑息治疗队列。通过电子病历系统提取人口统计学、肿瘤特征和治疗反应等数据，采用Kaplan-Meier法分析生存期。值得注意的是，研究首次系统比较了局部治疗（如转移灶切除术）与系统治疗的疗效差异，并全面评估了包括VEGF靶向药物在内的多种治疗方案效果。该成果发表于《ESMO Rare Cancers》，为这一罕见肿瘤的临床决策提供了重要参考。

关键技术方法包括：1) 基于ICD-O-3编码(8815/0-3, 9150/0-3)的病例筛选；2) 通过NAB2::STAT6基因融合检测确认病理诊断；3) 采用Kaplan-Meier法计算中位无进展生存期(mPFS)和总生存期(OS)；4) 使用SPSS 29.0和GraphPad Prism 10进行统计分析。研究队列来自德国埃森大学医院的肿瘤数据库。

【Demographics and Disease Characteristics】
分析显示67例姑息治疗患者中位年龄55岁，性别均衡。原发灶以胸腔(31.3%)、腹腔(25.4%)和颅内(20.9%)为主。79.1%的肿瘤初诊即为恶性，55%病例可见≥5/10 HPF的核分裂象。

【Risk for local recurrence and metastasis】
在89例初始接受根治治疗的患者中，27%出现局部复发（中位复发时间143个月），61%发生转移（中位无转移生存期77个月），显著高于既往文献报道，提示该中心可能集中了更多高危患者。

【Survival in advanced/metastatic disease】
转移性患者的中位总生存期达60个月，5年生存率47.6%。值得注意的是，初诊转移时50.7%患者首选局部治疗（如转移灶切除），其mPFS与首选系统治疗者无统计学差异(92天 vs 181天，p=0.904)。

【Comparison of palliative systemic therapy regimens】
研究最突出的发现是VEGF靶向治疗的显著优势：替莫唑胺/贝伐珠单抗联合方案mPFS达11.8个月(p=0.0007)，显著优于帕唑帕尼(6.4个月)、曲贝替定(5.5个月)和蒽环类化疗(4.4个月)。在VEGFR抑制剂中，帕唑帕尼疗效显著优于舒尼替尼(6.4 vs 2.8个月，p=0.0235)。

讨论部分指出，该研究首次证实局部治疗在选择性转移性SFT患者中仍具重要价值，尤其对于寡转移或肺转移患者。VEGF通路抑制剂的卓越表现与SFT高度血管化的生物学特性相符，其中替莫唑胺/贝伐珠单抗联合方案展现出最佳疾病控制能力。但研究者也强调，约40%患者对现有治疗仍无应答，亟需开发IGF-1抑制剂、mTOR抑制剂等新靶点药物。

这项研究的意义在于：1) 为转移性SFT建立了目前最全面的真实世界疗效数据；2) 确立了VEGF靶向治疗作为首选系统治疗的地位；3) 提出了局部治疗在特定患者中的合理应用场景。这些发现直接影响了NCCN和ESMO指南的更新，为这一"孤儿疾病"的治疗决策提供了关键循证依据。