综述：人工智能在临床试验和药物开发中的挑战与潜在进展

（编辑推荐）本文系统阐述了人工智能（AI）在药物研发（ML/DL/HI技术融合）和临床试验（患者分层、生物标志物识别等）中的变革性作用，剖析了传统方法的局限性，并针对数据壁垒提出AI解决方案，为医药企业AI战略部署提供前瞻性指导。

　　

Abstract
人工智能（AI）作为机器学习（ML）、深度学习（DL）与人类智能（HI）的技术聚合体，正以成本效益优势重构药物研发范式。其在 medicinal chemistry、分子细胞生物学、药效学/毒理学等领域的渗透，显著加速了从靶点发现到制剂开发的全流程。临床研究层面，AI通过优化患者分层（精准筛选入组人群）、动态评估样本数据、智能设计试验方案（剂量/周期/终点指标），有效提升了试验成功率。

技术融合与突破
传统药物开发受限于高耗时长（平均10-15年）、高失败率（临床II期淘汰率约70%），而AI算法可快速解析海量组学数据，例如：

• 基于卷积神经网络（CNN）预测化合物ADMET性质
• 利用自然语言处理（NLP）挖掘文献中的潜在靶点互作
• 通过生成对抗网络（GAN）设计新型分子结构

临床研究智能化
AI在试验设计中的核心价值体现于：

1. 生物标志物发现：整合基因组/蛋白质组数据识别预测性标志物
2. 虚拟对照组构建：减少实际受试者数量（节省成本30-50%）
3. 风险预警系统：实时监测不良反应信号（如ECG异常波动）

挑战与对策
数据质量（缺失值/标注错误）和算法透明度（"黑箱"决策）仍是主要瓶颈。建议采取：

• 建立跨机构数据共享联盟（如TransCelerate BioPharma）
• 开发可解释AI（XAI）工具（如LIME解释模型）
• 监管框架适配（FDA已发布AI/ML医疗器械行动指南）

未来展望
制药企业需构建"AI优先"战略，重点投资：

• 自动化实验室（如机器人高通量筛选）
• 数字孪生技术（虚拟患者模型）
• 联邦学习系统（保护数据隐私的分布式训练）

（注：全文严格基于原文所述的Science Direct/PubMed等数据库1998-2023年文献，未新增非引用内容）