ACTION网络多中心研究：Impella在儿科难治性心衰患者中的应用与临床结局分析

本研究由ACTION网络开展，针对儿童难治性晚期心力衰竭（ADHF）的治疗难题，首次系统评估了Impella经皮轴流心室辅助装置在150例儿科患者中的多中心应用效果。结果显示，89.3%患者获得阳性临床结局（32%桥接移植，32.7%成功撤机），但28%出现出血/感染等不良事件，为儿科机械循环支持提供了重要循证依据。

　　

在儿童心血管疾病领域，难治性晚期心力衰竭（Advanced Heart Failure, AHF）始终是临床治疗的重大挑战。尽管体外膜肺氧合（ECMO）和传统心室辅助装置（VAD）已应用于儿科急救，但存在并发症率高、体型适配性差等问题。尤其对于体重<30kg的患儿，经皮介入的微型循环支持设备选择极为有限。近年来，Impella系列经皮轴流泵在成人心源性休克（Cardiogenic Shock, CS）中展现优势，但其在儿童群体中的安全性和有效性缺乏大规模证据支持。

为填补这一空白，国际儿童高级心脏治疗协作网络（ACTION）开展了一项开创性研究。这项回顾性队列研究纳入2018年4月至2024年11月期间29家医疗中心的150例接受Impella支持的儿科患者，通过竞争风险模型分析临床结局。研究成果发表于《The Journal of Heart and Lung Transplantation》，为儿科机械循环支持提供了重要循证依据。

研究采用多中心回顾性队列设计，核心数据来源于ACTION网络数据库。统计方法包括描述性分析和竞争风险模型构建，以Impella植入日为时间零点，终点事件涵盖设备撤除、移植或死亡。队列中53%使用Impella 5.5型号，植入频率从2018年0.4例/月显著增长至2024年2.5例/月。

方法学特征
研究纳入标准为18岁以下接受Impella支持的患儿，通过ACTION网络标准化表格采集数据。主要观察指标包括临床结局（恢复、移植或过渡至其他设备）和不良事件（出血、感染等）。竞争风险分析考虑死亡作为竞争终点，统计使用R软件完成。

结果揭示临床价值
患者中位体重62.9kg（四分位距51.0-79.7kg），最小患儿仅19kg（体表面积0.8kg/m²
）。手术入路显示创新性：40.1%采用腋动脉植入，突破传统股动脉路径限制。病因分布中，扩张型心肌病占57.3%，移植后移植物功能障碍（14.7%）和先天性心脏病（13.3%）构成重要亚组。值得注意的是，25.3%患者需要ECMO联合支持，其中76%为ECMO与Impella并联使用。

阳性结局与风险并存
最终89.3%患者获得治疗成功：32.7%实现心功能恢复后撤机，32%桥接至心脏移植，23.3%过渡至其他VAD。但28%患者发生严重并发症，包括大出血、装置故障或卒中。尤其体重<35kg亚组不良事件风险增加2.3倍（p=0.02），提示设备微型化改进的迫切需求。

讨论与行业启示
该研究首次证实Impella可用于小至19kg的儿童患者，腋动脉植入的创新路径为血管条件差的患儿提供新选择。尽管并发症率高于成人数据，但相比传统ECMO的50%死亡率，Impella展现出更优的生存获益。研究者特别指出，对于移植等待期患者，Impella可维持器官灌注同时允许清醒活动，显著改善生活质量。

这项研究确立了Impella在儿科AHF治疗中的重要地位，为FDA扩大适应症批准提供关键证据。未来需开展前瞻性研究优化患者选择标准，特别是针对先天性心脏病解剖变异患者的植入技术改进。ACTION网络的持续数据收集将有助于建立儿科专用的风险预测模型，推动儿童机械循环支持进入精准医疗时代。