BIVIGAM? （10%静脉免疫球蛋白）在儿童原发性免疫缺陷中的安全性与疗效：一项填补儿科数据空白的多中心研究

为解决儿童原发性免疫缺陷（PID）患者缺乏静脉免疫球蛋白（IVIG 10%）安全性和有效性数据的问题，研究人员开展了一项多中心前瞻性研究。结果显示BIVIGAM? 在3-16岁PID患儿中耐受性良好，无急性严重细菌感染（SBI）发生，支持其作为儿科PID标准治疗的临床应用。

　　

这项多中心、前瞻性、开放标签的4期临床试验（NCT03164967）评估了BIVIGAM^?
（10%静脉免疫球蛋白）在3-16岁原发性免疫缺陷（PID）患儿中的应用。研究纳入18例患者（最终16例完成），按3周或4周间隔静脉输注300-800 mg/kg剂量，持续5个月并随访6个月。

结果显示：74例治疗期不良事件（TEAE）中，绝大多数为轻中度（41例中度，32例轻度），仅1例15岁男性出现短暂性偏瘫（与药物无关）。值得注意的是，3周给药组不良事件发生率（7.8例/人）显著高于4周组（2.4例/人）。常见不良反应包括头痛、上呼吸道感染等，但无输液反应或死亡病例。

疗效方面，所有患者IgG谷浓度均≥500 mg/dL，且未发生急性严重细菌感染（SBI）。药代动力学分析显示，3周给药方案可能获得更高IgG浓度。尽管样本量有限且缺乏女性受试者，但研究证实BIVIGAM^?
在儿童PID患者中的安全性与成人数据一致，支持其获得FDA批准用于≥2岁患者的临床决策。