胸腺切除术对青少年重症肌无力(MGJ)临床疗效的回顾性队列研究：21例患者预后分析

本研究针对一线治疗无效的青少年重症肌无力(MGJ)患者，通过回顾性分析21例胸腺切除术病例，证实该手术可显著改善MG-ADL量表评分(p=0.002)并减少肌无力危象发生率(p=0.0003)，为难治性MGJ提供了安全有效的治疗选择。

　　

研究背景
重症肌无力(MG)作为一种罕见的自身免疫性神经肌肉接头疾病，其核心病理机制是乙酰胆碱受体抗体(ACRA)攻击突触后膜，导致肌肉收缩功能障碍。在青少年患者群体中，约10%-15%对常规免疫抑制剂和胆碱酯酶抑制剂治疗反应不佳。胸腺作为ACRA产生的关键器官，其切除术自1940年代起应用于MG治疗，但针对青少年患者(MGJ)的手术时机、术式选择及长期疗效仍缺乏高质量循证依据。阿根廷布宜诺斯艾利斯国立儿科医院神经科团队通过系统评估胸腺切除术对MGJ患者药物依赖性和临床预后的影响，为这一特殊人群的治疗决策提供了重要数据支撑。

关键技术方法
研究纳入2013-2022年间33例接受胸腺切除术的MGJ患者，最终21例符合随访要求（≥12个月，≥4次复诊）。采用纵向对比设计，主要观察指标包括MG-ADL（重症肌无力日常生活活动量表）评分、吡啶斯的明和皮质类固醇用量、肌无力危象发作频率。85%病例采用胸腔镜手术，病理类型以胸腺淋巴滤泡增生(80%)为主。统计学分析采用配对t检验和Mann-Whitney U检验。

研究结果
1. 基线特征
队列中71%为女性，平均症状起始年龄10.9±3.58岁，90%ACRA阳性。手术中位延迟时间370天（范围49-2563天），显示临床实践中手术时机存在较大变异。

2. 临床疗效
MG-ADL评分在术后3个月即出现改善(p<0.05)，至12个月时差异达显著水平(p=0.002)。肌无力危象发生率从术前年均2.4次降至术后0.7次(p=0.0003)，证实手术对疾病急性加重的控制效果。

3. 药物减量
虽然吡啶斯的明(p=0.147)和皮质类固醇(p=0.11)用量在12个月时未达统计学显著减少，但73%患者实现药物减量，提示手术可能降低长期药物依赖。

4. 病理关联
80%病例病理显示胸腺淋巴滤泡增生，与ACRA阳性率高度吻合，印证胸腺在MGJ自身抗体产生中的核心作用。

结论与意义
该研究首次系统证实胸腺切除术对MGJ患者具有双重获益：既显著改善日常生活能力（MG-ADL改善率达82%），又有效预防肌无力危象（减少67%急性发作）。特别值得注意的是，胸腔镜手术占比85%且无严重并发症，凸显微创技术的安全性优势。研究结果支持将胸腺切除术纳入难治性MGJ的二线治疗方案，但强调需由经验丰富的外科团队实施。未来需扩大样本量并延长随访，以评估手术对青春期发育及长期缓解率的影响。