环磷酰胺联合环孢素预防移植物抗宿主病：显著延长无GVHD无复发生存期

来自澳大利亚的研究团队针对异基因外周血干细胞移植(SCT)后移植物抗宿主病(GVHD)的预防难题，开展了一项随机对照试验。该研究比较了环磷酰胺-环孢素(实验组)与环孢素-甲氨蝶呤(标准方案)在匹配相关供体移植中的效果，结果显示实验组将3年无GVHD无复发生存率从14%提升至49%(HR=0.42)，严重急性GVHD发生率降低至3%。这项发表于《新英格兰医学杂志》的研究为血液肿瘤患者提供了更优的GVHD预防方案。

　　

在血液系统恶性肿瘤治疗领域，异基因外周血干细胞移植(allogeneic PB-SCT)仍是高危患者的根治性选择。这项多中心研究创新性地将移植后环磷酰胺(post-transplantation cyclophosphamide, PTCy)与环孢素(cyclosporin)联用，挑战了传统的钙调磷酸酶抑制剂(calcineurin inhibitor)联合抗代谢药方案。

研究纳入134例接受匹配相关供体移植的患者，随机分组后显示：实验组中位无GVHD无复发生存期(GRFS)达26.2个月，显著优于标准组的6.4个月(P<0.001)。特别值得注意的是，实验组将III-IV级急性GVHD发生率控制在3%(vs 标准组10%)，2年总生存率提升至83%。这些数据证实，在清髓或减低强度预处理方案(myeloablative/reduced-intensity conditioning)背景下，PTCy方案能有效平衡移植物抗白血病效应(GVL)与GVHD风险。

安全性分析显示两组严重不良事件发生率相当，但实验组展现出更优的免疫耐受特征。该成果为优化移植后管理策略提供了高级别循证依据，尤其对接受匹配相关供体移植的血液肿瘤患者具有重要临床指导价值。研究由澳大利亚政府医学研究未来基金等资助，注册号为ACTRN12618000505202。