富马酸盐与鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂在黑人多发性硬化患者中的疗效比较：真实世界证据

这篇研究通过美国Komodo健康索赔数据库的回顾性分析，首次对比了富马酸盐（FUM）与鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂（S1P）在黑人多发性硬化（MS）患者中的疗效。结果显示，两组患者的年化复发率（ARR）无显著差异（RR 1.18, p=0.423），24个月无复发生存率均超过72%，为临床决策提供了重要依据。

　　

引言
多发性硬化（MS）是一种异质性神经退行性疾病，黑人患者（PwMS）表现出更严重的疾病进程和更高的复发率。尽管富马酸盐（如二甲富马酸DMF）和鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂（S1P，如芬戈莫德）作为口服疾病修正治疗（DMT）广泛应用，但其在黑人群体中的疗效对比尚未明确。本研究利用真实世界索赔数据填补了这一空白。

方法
研究纳入2017-2023年Komodo数据库中1664例18-64岁黑人MS患者（ICD-10代码G35），分为富马酸盐组（n=1231）和S1P组（n=433）。通过倾向评分匹配（PS，2:1）和逆概率加权（IPW）平衡基线特征，主要终点为年化复发率（ARR）和首次复发时间。复发事件通过索赔算法定义，需满足住院MS诊断或门诊联合高剂量皮质激素治疗。

结果
匹配后两组基线特征均衡（SMD<0.1）。富马酸盐组与S1P组的ARR分别为0.251（95%CI 0.205-0.307）和0.212（0.150-0.300），无统计学差异（p=0.423）。24个月无复发生存率分别为72.6%和74.7%（p=0.152），IPW分析结果一致。中位随访时间富马酸盐组441天，S1P组506天。

讨论
该研究首次证实两类口服DMT在黑人MS患者中疗效相当，与白人群体数据（如FREEDOMS试验中S1P组74.7%无复发率）基本吻合。值得注意的是，黑人患者临床研究中长期存在代表性不足问题，而索赔数据分析为弥补这一缺口提供了可行方案。局限性包括缺乏MRI等客观指标，且未涵盖社会经济因素对疗效的影响。

结论
富马酸盐和S1P受体调节剂在减少黑人MS患者复发方面表现出同等疗效，24个月无复发率均超过72%。这一发现为临床治疗选择提供了重要依据，尤其针对传统临床试验中代表性不足的群体。未来研究需结合更多临床指标以全面评估长期预后。