外周血干细胞采集中非格司亭原研药与生物类似药的疗效及成本效益对比研究

本研究针对异基因外周血干细胞采集(PBSCC)中非格司亭(Neupogen? )与其生物类似药非格司亭-aafi(Nivestym? )的临床价值展开探讨。研究人员通过127例供体回顾性分析发现，两者在CD34+ 细胞动员效果（≥2.0×106 /kg和≥4.0×106 /kg标准）上无显著差异，但Nivestym使总成本降低17.7%（5171.92vs6288.76，p<0.0001），为降低移植医疗成本提供循证依据。

　　

在血液系统疾病治疗领域，造血干细胞移植(HSCT)犹如生命的"重启键"，而外周血干细胞采集(PBSCC)因其创伤小、效率高已成为主流方法。这一过程的核心环节——干细胞动员，长期依赖原研药非格司亭(Neupogen)，但高昂费用成为医疗体系沉重负担。随着专利到期，生物类似药非格司亭-aafi(Nivestym)的问世带来曙光，但其在异基因供体中的表现仍存疑虑。不同于自体移植，异基因供体存在个体差异大、无法预刺激等特点，这使得美国某医疗团队决心开展这项具有现实意义的研究。

研究团队采用回顾性队列分析，对比56例使用Neupogen与71例使用Nivestym的异基因供体数据。关键技术包括：CD34⁺
细胞计数（流式细胞术）、干细胞采集效率评估（基于≥2.0×10⁶
/kg和≥4.0×10⁶
/kg双重标准）、成本核算（包含药物与处理费用）。样本来自单中心2018-2021年连续病例。

【Study design】
通过设定临床相关阈值（2.0×10⁶
/kg为移植最低标准，4.0×10⁶
/kg为理想目标），研究采用实际采集天数、单日成功率等指标评估效能。

【Results】
数据显示两组在核心指标上无统计学差异：单日采集达标率（2.0×10⁶
/kg标准）Neupogen组82.1% vs Nivestym组80.3%；CD34⁺
峰值计数分别为98.4/μL与94.2/μL。但成本差异显著，Nivestym组平均节省1116.84，主要源于药物价格差异（4153.21 vs $5269.85）。

【Discussion】
值得注意的是，尽管Nivestym组供体体重更大（男性比例更高），其表现仍与原研药持平。这提示生物类似药在不同生理特征人群中仍保持稳定性。研究同时指出，两种药物在白细胞(WBC)动员动力学上呈现相同趋势，进一步验证生物等效性。

【Conclusion】
该研究首次在异基因PBSCC场景中证实Nivestym与原研药的临床等效性，同时揭示其显著的经济价值。这一发现为医疗决策者提供重要参考，特别是在生物类似药接受度较低的移植领域。论文发表于《Transfusion and Apheresis Science》，其价值不仅在于验证特定药物替代方案，更开创了系统评估移植各环节成本效益的研究范式。随着更多生物类似药进入市场，这种"疗效-成本"双重评价体系将助力医疗资源优化配置。