智利阿尔茨海默病五维量表(AD-5D)效用权重研究：基于生命时长的离散选择实验与健康效用评估

为解决痴呆症干预措施经济评估中缺乏西班牙语人群特异性效用权重的问题，智利研究团队通过离散选择实验(DCETTO )对1895名受访者进行AD-5D量表效用权重测定，发现23%健康状态呈现负效用，其中躯体健康(PH)对效用影响最大。该研究填补了拉丁美洲痴呆症特异性偏好测量工具的空白，为成本-效用分析(CUA)提供本土化数据支持。

　　

随着全球老龄化加剧，痴呆症患者数量预计将从2019年的5000万激增至205年的1.39亿，其中低收入和中等收入国家(LMICs)将承担主要疾病负担。然而当前痴呆症干预措施的经济评估面临双重困境：通用测量工具如EQ-5D难以捕捉认知功能等疾病特异性维度，而现有痴呆症特异性工具如DEMQOL-U又缺乏躯体健康评估。更关键的是，90%的效用权重数据来自高收入国家，拉丁美洲等地区长期依赖"相似国家"数据，可能严重偏离本地人群的真实健康偏好。

智利阿道夫·伊巴涅斯大学等机构的研究团队在《Value in Health Regional Issues》发表研究，首次对阿尔茨海默病五维量表(AD-5D)进行西班牙语人群效用权重测定。该量表源自经过验证的阿尔茨海默病生活质量量表(QoL-AD)，涵盖记忆(MM)、情绪(MD)、躯体健康(PH)、生活状况(LS)和娱乐能力(FT)五个维度，能更敏感地反映痴呆症患者生活质量变化。研究人员采用离散选择实验结合生命时长权衡(DCE_TTO
)方法，通过20个区块×12组选择集的实验设计，要求参与者在不同健康状态与生存年限组合间做出选择。

研究采用三项关键技术方法：1) 基于Ngene软件的D-高效实验设计，生成包含1024种健康状态的组合；2) 通过迭代比例拟合(IPF)对1895名完成者进行人口统计学加权，匹配智利人口的区域、性别、年龄和教育水平分布；3) 使用约束型多项式logit模型(MNL)分析数据，并通过时间权衡(TTO)锚定法将潜在效用转换为0-1健康效用标度，其中1代表完全健康，0等同于死亡，负值表示比死亡更差的健康状态。

结果部分

样本特征
加权样本显示受访者教育水平高于智利平均水平，但其他人口学特征与全国数据可比。65%参与者报告存在选择任务困难，最常见问题为词典式偏好（仅根据单一属性做选择）。

模型结果
约束型MNL显示所有维度系数均为负值且单调递减。PH的"差"水平产生最大效用减损(-0.593)，其次为LS(-0.450)、MD(-0.425)、MM(-0.347)和FT(-0.281)。值得注意的是，"优秀"与"良好"状态间无显著差异，表明健康状态的边际效用变化呈非线性特征。

健康效用分布
1024种健康状态效用值介于1至-1.09之间，23%状态呈现负效用。最差状态（所有维度均为"差"）效用值为-1.095，显著低于澳大利亚人群的-0.68，反映智利人群对生存质量与时长权衡的独特偏好。

讨论与结论
该研究创制了首个适用于西班牙语人群的AD-5D效用权重集，其方法论严格遵循国际药物经济学与结果研究学会(ISPOR)的偏好研究规范。与澳大利亚数据相比，智利人群对PH和LS赋予更高权重，而对认知功能的敏感性较低，这种跨文化差异凸显本土化测量的必要性。

研究局限性包括在线调查可能导致的老年人群覆盖不足，以及高教育水平受访者比例偏高。但通过IPF加权和敏感性分析证实，这些问题未显著影响结果稳健性。这些效用权重可直接应用于使用QoL-AD量表的临床研究，无需额外数据收集即可计算质量调整生命年(QALY)，为LMICs开展痴呆症干预措施的经济评估提供关键参数。随着拉丁美洲卫生技术评估体系发展，该成果将助力区域卫生决策者更精准地配置有限医疗资源。